​2% 托法替尼乳膏联合窄谱UVB治疗面部白癜风的初步研究

Jacqueline McKesey , MD , and Amit G. Pandya , MD

本期负责人：王刚

审校：李卉 安徽医科大学第一附属医院皮肤性病学

翻译：李旭 北京协和医院

短文

致编辑：目前治疗白癜风的方法疗效有限，往往达不到预期效果。近期研究证实，由络氨酸激酶JAK-SAST(信号转导和转录激活蛋白)信号通路介导的CD8 T细胞和γ干扰素参与了白癜风的发病机制。JAK抑制剂通过阻断该途径，目前已被食品和药物管理局批准用于自身免疫性疾病，包括银屑病性关节炎、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎与骨髓异常增生性疾病。

最近，口服JAK1/3抑制剂托法替尼治疗白癜风，在病例报告和一些小样本研究中被证明能改善白癜风的严重程度。遗憾的是，由于口服药物具有全身副作用的风险，包括感染、恶性肿瘤和血细胞减少，而且价格昂贵，每月花费超过4000美元(60片，5毫克片剂）。考虑到上述的限制，外用JAK抑制剂可作为一种更安全、更划算的治疗白癜风的药物。我们报告局部外用2%托法替尼乳膏治疗小样本面部白癜风患者。

在这项经机构审查委员会批准的研究中，11例白癜风患者在德克萨斯大学西南医学中心的色素性疾病门诊接受治疗，每日两次外用2%托法替尼乳膏，联合NB-UVB治疗，每周三次，疗程3±1月。NB-UVB剂量的选择依据白癜风工作委员会共识指南。所有患者既往均进行过3个月以上的治疗，除每周3次NB-UVB光疗或日光照射外，还局部外用过皮质类固醇或钙调磷酸酶抑制剂，但病情没有改善。分别在治疗前和治疗后3±1月使用白癜风面积和严重程度指数(VASI)评估每个病人的面部色素减退程度。

研究对象6例为非西班牙裔白人，4例为亚裔，1例为西班牙裔。男女比例为5:6，平均年龄44岁。平均面部VASI基线为0.80（范围0.1-2.25），在随访时为0.23（范围0.03-0.75）（图1和图2），平均改善70%（50%-87%），平均随访112天（84-154天）。由于皮损面积小，平均每名患者使用2%托法替尼乳膏30克持续90天，花费320美元。该药膏是从宾夕法尼亚州的一家配制药房寄给病人。未发现任何关于副作用的反馈。

图1  一位男性白人非节段型白癜风治疗前

图2  非节段型白癜风，每日两次2%托法替尼乳膏及每周三次NB-UVB治疗后4个月

最近的研究表明，在接受口服和外用JAK抑制剂治疗的患者中，暴露在阳光下的皮损相较于未暴露的皮损有更好的复色现象。在我们的患者中，局部使用托法替尼联合光疗的改善也提示了这种协同关系。11例患者面部白癜风病变均有良好或极好的恢复。由于白癜风患者面部区域对治疗有较好的治疗反应，因此该初步研究选择了面部，但未来的研究应该包括非面部区域。这项初步研究的其他不足是样本量小及缺乏对照。今后应进行样本量更大、长期随访的对照研究。如果疗效确切，外用托法替尼将成为白癜风治疗的又一有效手段。

参考文献略

https://doi.org/10.1016/j.jaad.2019.04.032

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