疾病修饰治疗是通过对神经元保护、再生以及替代等作用机制,在改善临床症状的同时,达到减缓疾病临床进程、最终减少致残的目的。目前尚无可靠的循证医学证据证实药物和非药物治疗对早期PD具有疾病修饰作用。有1级循证证据证实左旋多巴/卡比多巴、普拉克索、辅酶Q10、肌酸不具有疾病修饰作用,不推荐早期疾病修饰治疗应用(A级推荐);而司来吉兰、雷沙吉兰、罗匹尼罗、康复锻炼是否具有疾病修饰作用有待进一步研究,可根据临床症状、发病年龄选择较早应用(B级推荐)。 Vit E、Vit D3、GLP-1受体激动剂艾塞那肽等的相关研究证据级别较低,是否具有疾病修饰作用有待更多验证,临床不推荐用于疾病修饰治疗。 非药物治疗中物理治疗在PD的全程管理过程中应用广泛,方法包括物理疗法、运动策略训练及模式化运动等多种。由于相关的RCT研究设计纳入的PD患者基线情况及应用治疗方法等存在差异,且又多为非双盲对照,故其相对循证证据级别一般较低。一定强度相对安全的运动可能使PD患者长期获益(2级证据)。脑深部电刺激(DBS)手术:可作为PD全程管理中重要的外科治疗手段,一般适用于中晚期患者,而对于部分早期患者是否可尽早选择以及长期程控是否可能具有疾病修饰作用仍存在较大争议。