国庆假期“黄金周”结束的第一天，不知道大家回到工作岗位上的感觉如何？虽然迟到了一些，让小汇带大家一起回顾一下9月获得FDA上市批准或称号授予的新药吧。 01 94.4%的患者摆脱痛苦12个月！泽布替尼获批 药物名称：泽布替尼（Zanubrutinib，Brukinsa） 简介：泽布替尼是一款BTK抑制剂，由百济神州研发。 适应症：华氏巨球蛋白血症（WM）成年患者 日期：2021年8月31日 状态：批准 相关阅读：暂无 相关临床试验及数据： 【ASPEN试验（NCT03053440）】对于MYD88 L265P突变阳性的患者，泽布替尼治疗组患者缓解率（CR+VGPR+PR）77.85%，12个月无事件生存率94.4%；对于MYD88 L265P突变阴性或不明的患者，泽布替尼治疗的缓解率为50%。 02 临床缓解率67%，26%患者达到临床完全缓解！ 药物名称：泽布替尼（Zanubrutinib，Brukinsa） 简介：泽布替尼是一款BTK抑制剂，由百济神州研发。 适应症：曾经接受过至少一种抗CD20方案治疗的复发或难治性边缘区淋巴细胞瘤成年患者 日期：2021年9月14日 状态：加速批准 相关阅读：速递 | 泽布替尼新适应症获得加速批准！临床缓解率67%，26%患者达到临床完全缓解！ 相关临床试验及数据： 【BGB-3111-214试验（NCT03846427）】基于CT检查结果进行评估时，泽布替尼治疗的整体缓解率为56%，其中完全缓解率为20%；1年持续缓解率为85%。基于PET-CT进行评估时，泽布替尼治疗的整体缓解率为67%，完全缓解率为26%。 【BGB-3111-AU -003试验（NCT02343120）】整体缓解率80%，其中完全缓解率20%；1年持续缓解率72%。 BTK的全称是布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（Bruton's tyrosine kinas），通常情况下仅表达于分化阶段的B淋巴细胞。而BTK的异常表达可能诱发癌症或自身免疫性疾病，因此成为了部分淋巴瘤的重要治疗性靶标。 目前全球范围内已经有4款BTK抑制剂获批上市，其中伊鲁替尼（Ibrutinib）、阿卡替尼（Acalabrutinib）及泽布替尼获得FDA批准上市，Tirabrutinib获批在日本上市。 四款药物中，依鲁替尼和泽布替尼已经获批在中国上市，且由我国药企百济神州研发的依鲁替尼已经被纳入医保目录。两款药物在中国获批的适应症都十分丰富，且有大量新适应症的临床试验正在布局，可惠及大量国内淋巴瘤患者。 03 又一款上市了！第二款EGFR难治突变靶向药获FDA批准，疾病控制率78%！ 药物名称：Mobocertinib（Exkivity，TAK-788） 简介：Mobocertinib是一种新型的不可逆EGFR抑制剂，专门设计用于治疗因EGFR ex20ins突变导致的癌症，效果显著地超过了现有的一至三代EGFR抑制剂。 适应症：EGFR外显子20插入突变（ex20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者，患者应在化疗期间或化疗后发生了疾病进展 日期：2021年9月15日 状态：加速批准 相关阅读：又一款上市了！第二款EGFR难治突变靶向药获FDA批准，疾病控制率78%！ 相关临床试验及数据： 【NCT02716116】Mobocertinib治疗已经接受过铂类化疗且疾病进展的EGFR ex20ins突变非小细胞肺癌患者，整体缓解率为28%，中位缓解持续时间17.5个月，中位无进展生存期为7.3个月，中位总生存期24.0个月。 04 无进展生存期提升5倍！九个靶点的“神药”卡博替尼又有新适应症了！ 药物名称：卡博替尼（Cabozantinib，Cabometyx） 简介：卡博替尼是一款多靶点抑制剂，囊括了MET、VEGFR1~3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶点 适应症：12岁及以上的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成年及儿童患者，这些患者应在前线抗VEGF靶向治疗后进展且放射性碘难治 日期：2021年9月18日 状态：批准 相关阅读：速递 | 无进展生存期提升5倍！九个靶点的“神药”卡博替尼又有新适应症了！ 相关临床试验及数据： 【COSMIC-311试验（NCT03690388）】接受安慰剂治疗的患者，无进展生存期为1.9个月；接受卡博替尼治疗的患者，中位无进展生存期为11.0个月。接受卡博替尼治疗的意向性治疗人群中，76%的患者病灶大小有缩小，而接受安慰剂的患者中仅有29%。 05 派遣“特洛伊木马”，从内部摧毁癌细胞！宫颈癌ADC新药获批上市 药物名称：Tisotumab vedotin（蒂索瘤抑菌素，Tivdak） 简介：Tivdak是一种被称作“特洛伊木马”的新药，属于抗体-药物偶联物（ADC），由Genmab研发的针对组织因子（TF）的人单克隆抗体，结合Seagen的ADC技术共同组成 适应症：化疗期间或之后疾病进展的复发或转移性宫颈癌成年患者 日期：2021年9月21日 状态：加速批准 相关阅读：速递 | 派遣“特洛伊木马”，从内部摧毁癌细胞！宫颈癌ADC新药获批上市 相关临床试验及数据： 【InnovaTV 204试验（NCT03438396）】Tivdak治疗宫颈癌患者，整体缓解率为24%，其中包括了7%的完全缓解，及17%的部分缓解；中位缓解持续时间8.3个月；从患者开始治疗到取得临床缓解的中位时间为1.4个月。 根据2020年ESMO大会上公布的数据，接受治疗的患者当中有79%的患者靶病灶体积缩小。中位无进展生存期为4.2个月，中位总生存期为12.1个月；患者6个月无病生存率为30%，6个月生存率为79%。 06 BRAF结直肠癌新方案获批，缓解率提升10倍！ 药物名称：西妥昔单抗（Cetuximab，Erbitux）+康奈菲尼（Encorafenib，Braftovi） 简介：西妥昔单抗是一款EGFR抑制剂，康奈菲尼是一款BRAF V600E抑制剂。 适应症：BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成年患者，患者应接受过前线治疗 日期：2021年9月29日 状态：批准 相关阅读：速递 | BRAF结直肠癌新方案获批，缓解率提升10倍！ 相关临床试验及数据： 【Ⅲ期BEACON CRC试验】接受西妥昔单抗+康奈菲尼治疗的患者，中位总生存期为8.4个月，而接受伊立替康+西妥昔单抗或FOLFIRI+西妥昔单抗治疗的患者仅有5.4个月。两种方案治疗患者的中位无进展生存期分别是4.2个月与1.5个月，整体缓解率分别为20%和2%；西妥昔单抗+康奈菲尼方案的优势非常显著，患者中位缓解持续时间为6.1个月。 其实在2021年4月9日FDA就曾针对这一方案给出过批准，基于Ⅲ期BEACON CRC试验的结果，批准康奈菲尼+西妥昔单抗的联合用药方案，用于治疗BRAF V600E突变阳性的经治转移性结直肠癌成年患者，患者曾经接受过一次或两次前线治疗。 除了新获批的药物以外，还有一部分新药获得了孤儿药、快速通道等称号或资格，代表着它们的潜力得到了FDA的认可，未来发展受到了重视。 其中一部分药物，非常有希望填补现有的治疗空白，让一部分患者取得更好的治疗效果。 01 转正了！派姆单抗治疗尿路上皮癌正式获批，患者需求是最重要的考量因素 药物名称：派姆单抗（Pembrolizumab，Keytruda） 简介：此次的批准为由快速批准转为正式批准的“转正”，并不单纯基于临床试验的数据，更是考虑到了这部分类型患者的治疗方案空白。 适应症：不符合铂类化疗条件的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者 日期：2021年9月1日 状态：正式批准 相关阅读：速递 | 转正了！派姆单抗治疗尿路上皮癌正式获批，患者需求是最重要的考量因素 相关临床试验及数据： 【KEYNOTE-361试验】随访31.7个月时，所有患者中，派姆单抗+化疗治疗患者的中位总生存期为17.0个月，派姆单抗单药为15.6个月，化疗为14.3个月；PD-L1 CPS≥10的患者中，派姆单抗单药为16.1个月，化疗为15.2个月。 02 特瑞普利单抗鼻咽癌适应症申请提交，87.1%的患者生存超过2年 药物名称：特瑞普利单抗（Toripalimab） 简介：特瑞普利单抗是一款国产PD-1抑制剂。 适应症：联合吉西他滨及顺铂，一线治疗复发或转移性晚期鼻咽癌 日期：2021年9月2日 状态：提交申请 相关阅读：暂无 相关临床试验及数据： 【JUPITER-02试验】接受特瑞普利单抗联合方案治疗的患者，中位无进展生存期为11.7个月，明显超过了吉西他滨+顺铂方案治疗的8.0个月。在1年无进展生存率方面，特瑞普利单抗联合方案同样优势显著（49.4% vs 27.9%）。 接受特瑞普利单抗联合方案治疗的患者中，生存期超过了1年和2年的患者分别达到了91.6%和87.1%；而接受吉西他滨+顺铂方案治疗的患者中，这两项数值仅有77.8%和63.3%。 在整体缓解率（77.4% vs 66.4%）和中位缓解持续时间（10.0个月 vs 5.7个月）方面，特瑞普利单抗方案的优势同样非常显著。 03 疾病控制率100%！FDA授予新型细胞疗法TC-210胆管癌孤儿药称号 药物名称：Gavocabtagene Autoleucel（Gavo-cel，TC-210） 简介：Gavo-cel是一款T细胞受体（TCR）融合构建体T细胞（TRuC-T细胞）的新型自体细胞疗法，这是一种由TCR Therapeutics公司创新研发的自体T细胞疗法 适应症：胆管癌 日期：2021年9月3日 状态：孤儿药 相关阅读：速递 | 疾病控制率100%！FDA授予新型细胞疗法TC-210胆管癌孤儿药称号 相关临床试验及数据： 根据TCR Therapeutics官方网站于2021年4月10日公布的第一批5例患者治疗数据显示，在次优剂量（并非最优剂量）治疗下，患者的整体缓解率为40%，疾病控制率为100%。 04 替雷利珠单抗治疗食管癌适应症提交申请 药物名称：替雷利珠单抗（Tislelizumab，BGB-A317） 简介：替雷利珠单抗是一款国产PD-1抑制剂。 适应症：既往全身治疗后，不可切除的复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者 日期：2021年9月14日 状态：提交申请
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