2021年10月30日，FDA加速批准了Asciminib（Scemblix）的新适应症申请，用于治疗Ph阳性的慢性粒细胞白血病慢性期患者。这些患者应当已经接受过至少2种靶向方案治疗。 除此以外，FDA还同时将Asciminib治疗T315I突变的Ph阳性慢性粒细胞白血病慢性期患者的适应症转为正式批准。 此次的批准基于Ⅲ期ASCEMBL试验的结果。该研究对比了Asciminib与博舒替尼（Bosutinib）治疗慢性粒细胞白血病的疗效，Asciminib取得了非常明显的优势。 至治疗24周时，接受Asciminib治疗的患者，主要分子学反应率为25.5%，远超过了博舒替尼治疗患者的13.2%。 试验数据截至2020年5月25日，所有患者均已经完成了第24周的随访，或停止了研究药物的治疗。至数据截止时，接受Asciminib治疗的患者中还有61.8%仍在接受治疗，而接受博舒替尼治疗的患者中仅有30.3%仍在继续治疗。绝大部分患者停止治疗的原因包括缺乏疗效（21.0%和31.6%）、毒性反应（5.1%和21.1%、医生决定（6.4%和7.9%）以及患者决定（0.6%和0）和失访（0.6%和1.3%）。 同时，值得注意的是，为了取得更好的疗效，接受博舒替尼治疗的患者中，有28.9%转而接受了Asciminib的治疗。 至治疗48周时，接受Asciminib治疗的患者反应率进一步提升，达到了29%。安全性方面同样更新，因为毒性而停止治疗的患者比例，Asciminib为7%，博舒替尼高达25%。 Asciminib是一款由诺华（Novartis）研发的靶向治疗新药，主要作用于ABL肉豆蔻酰口袋，也被称为STAMP抑制剂。此前，这款药物已经获得了FDA授予的孤儿药与快速通道的资格，并且获得了突破性疗法的称号，用于曾经接受过2种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的Ph阳性慢性粒细胞白血病患者，以及携带T315I突变的Ph阳性慢性粒细胞白血病成年患者。 “汇”抗癌系列 *基因药物汇提醒：本文中涉及的药物及方案仍处于临床研究阶段，数据来源为已经发表的论文或会议摘要，仅供专业人士参考，不能作为真实世界应用效果的保障。新药临床试验应在医生或专业人士的指导下进行，基因药物汇不建议患者自行使用本文中涉及的任何一款药物。
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