2022年4月1日，FDA宣布批准Axicabtagene Ciloleucel（Yescarta，Axi-Cel）的新二线治疗适应症，用于一线化学免疫治疗难治或首次治疗后12个月内复发的大B细胞淋巴瘤成年患者。需要注意的是，这种疗法不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。
该批准基于ZUMA-7试验的结果。受试的患者尚未开始接受复发或难治性疾病的治疗，是自体造血干细胞移植（HSCT）的潜在候选者。
共359例患者参与了临床试验。这些患者被分为试验组与对照组，试验组接受氟达拉滨+环磷酰胺淋巴耗竭化疗（清淋）后单次输注Yescarta治疗，对照组会根据医生对病情的评估，选择2或3个周期的清髓化疗后大剂量治疗及自体造血干细胞移植等。
试验结果显示，接受Yescarta治疗的患者，18个月无事件生存率为41.5%，而标准治疗的对照组患者仅为17.0%；Yescarta治疗患者的中位无事件生存期为8.3个月，对照组患者仅为2.0个月。
从缓解率方面来说，Yescarta治疗的患者整体缓解率为83%，包括了65%的完全缓解和18%的部分缓解；对照组患者仅为50%，包括了32%的完全缓解和18%的部分缓解。
从生存期多方面来说，Yescarta治疗的患者中位无进展生存期为14.7个月，中位总生存期已经超过了36个月，目前仍有超过50%的患者生存；而对照组患者的中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为35.1个月。
图片来源为已经公开发布的论文
在不良反应方面，Yescarta治疗的患者3级及以上严重不良事件的发生率为91%，对照组患者为83%。
整体来说，与现有的、包括自体造血干细胞移植在内的标准治疗相比，Yescarta非常显著地改善了患者的无事件生存期，并且能够使更多的患者从治疗当中获益。
关于Yescarta
Yescarta是首款在中国上市的CAR-T细胞产品，为CAR-CD19-T细胞疗法，在国内使用的名称为益基利仑赛注射液。
益基利仑赛注射液
（阿基仑赛；Yescarta，Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel；FKC876）
状态：批准上市（NMPA/FDA）
时间：2021年6月23日（NMPA），2021年3月5日（FDA）
价格：120万人民币/针（国内售价）
简介：Yescarta是一款CAR-CD19 T细胞疗法，曾经在滤泡性淋巴瘤适应症上获得FDA授予的突破性疗法指定和优先审查资格。此前，FDA曾经批准过Yescarta的大B细胞淋巴瘤适应症。此次获批后，Yescarta成为了滤泡性淋巴瘤的首款CAR-T细胞免疫疗法。同时，Yescarta也是首款在中国上市的CAR-T细胞产品。
适应症：大B细胞淋巴瘤（接受过二线或以上标准治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发性纵隔B细胞癌淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）；滤泡性淋巴瘤（复发或难治性滤泡性淋巴瘤，成年患者，经过两次或以上全身治疗）
相关临床试验及数据：
【ZUMA-5试验】整体缓解率达到了91%，完全缓解率高达60%；中位随访14.5个月时尚未达到中位缓解持续时间，74%的患者缓解持续时间超过18个月。
在目前已经获批上市（仅考虑FDA或NMPA批准）的CAR-T疗法当中，CD19靶点的产品是最多的。
从2021年至今，我国上市的3款CAR-T细胞产品当中，就有两款（益基利仑赛注射液，瑞基奥仑赛注射液）为CAR-CD19-T细胞产品，适应症均为大B细胞淋巴瘤，且均为接受过二线及以上治疗的疾病。此次二线治疗适应症的获批，代表着我国的大B细胞淋巴瘤患者，也有希望在比较短的时间内，迎来一款新的二线治疗方案。
另外两款已经在国内获批的CAR-T细胞疗法的简介，我们也列在了下方。
瑞基奥仑赛注射液
（Relma-cel，JWCAR029）
状态：批准上市（NMPA）
时间：2021年9月3日
价格：129万人民币/针
简介：第二款在中国上市的CAR-T细胞产品，同时也是首款正式获批上市的国产CAR-CD19-T疗法，由上海药明巨诺研发。
适应症：大B细胞淋巴瘤（经过二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者）
相关临床试验及数据：
整体缓解率为60.3%。
西达基奥仑赛注射液
（LCAR-B38M，JNJ-4528，Cilta-cel，Carvykti）
状态：批准上市（NMPA）
时间：2022年2月28日
价格：46.5万美元/针（约合人民币294万元）
简介：第三款在中国上市的CAR-T细胞产品，是一款由杨森公司（Janssen）和传奇生物合作开发的CAR-BCMA-T疗法。
适应症：多发性骨髓瘤（复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者）
相关临床试验及数据：
【CARTITUDE-1试验】整体缓解率98%，其中83%的患者达到严格的完全缓解；患者18个月无进展生存率66%，2年无进展生存率61%；18个月总生存率81%，2年总生存率74%。
“救命”疗法却是天价？临床试验也能救命
目前在中国上市的三款CAR-T产品，一款一针120万、一款一针129万、一款一针46.5万美元（约合人民币294万），对于绝大多数患者来说，都是一个比较难承受的价位。
CAR-T疗法的花费显然是不菲的，但同时，我国又是CAR-T细胞疗法研究及临床试验项目最多的国家，大量国内中心的试验项目正在招募中国患者。对于符合适应症需求的患者来说，这是一个提前享受新药治疗且避免巨额开销的好渠道。
希望尝试CAR-T疗法以及其它免疫细胞疗法的患者，可以联系基因药物汇-临床新药招募中心（400-686-1602）了解详情，或将病历资料及联系方式发送至招募中心邮箱（doctorjona0404@gmail.com）进行申请。
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