胃癌迎来新孤儿药！FGFR突变患者还可以关注这些临床试验项目

2023年1月13日，3D MEDICINES-B宣布，其研发的FGFR1/2/3和CSF-1R抑制剂3D185获得了FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌及胃食管连接处癌。

这是3D185获得的第二个孤儿药资格认定，此前在2022年10月，FDA曾授予其治疗胆管癌的孤儿药资格。

根据临床前研究的报告，3D185是一款能够显著抑制FGFR1/2/3和CSF-1R激酶活性的药物。其作用位点不仅包括了与部分胃癌及胆管癌密切相关的FGFR家族，还包括了与巨噬细胞相关的CSF-1R，具有靶向与免疫的双重效果。

FGFR突变在胃癌中的检出率约为10%~20%，其同类药物已经表现出了一定的潜力，如Bemarituzumab，联合化疗方案，治疗胃癌患者的缓解率为47%，患者生存期超过2年，中位总生存期为25.4个月。

而CSF-1R与乳腺癌、慢性粒细胞白血病等众多类型癌症的发生相关，还是一类在肿瘤相关巨噬细胞当中过表达的基因，存在此类基因及相关产物高表达的巨噬细胞，不仅不能发挥识别和攻击癌细胞的效果，还会成为癌细胞的“帮凶”，协助癌细胞创造适宜增殖和扩增的环境。

同类药物如Pexidartinib已经获批上市，在腱鞘巨细胞瘤中已经展现出了较好的疗效，患者整体缓解率38%，其中完全缓解率为15%，部分缓解率为23%；对照组中接受安慰剂治疗的患者，缓解率为0。