01
临床试验
适用群体：病情进展、根据当前临床规范缺乏治疗手段、体力状况较好不愿放弃治疗的患者，部分经济情况比较紧张的患者。
我国癌症药物的研发是非常迅速的，尽管有部分外国研发的药物还没有踏入中国市场，但国产的同类型药物的临床试验可完全不少。这些药物是已经经过了早期验证，并且有专门负责的专家时时监控患者的疾病发展，绝不会放任病情发展至无可挽回的地步。希望参加临床试验的患者，可以通过「肿瘤新药临床试验」小程序提交病历资料，立刻进入临床试验入组筛选快速通道。经过我们的专业医疗人员初步评估，筛选有机会申请的新药临床试验项目。
02
医疗先行区
适用群体：已经或有意向在医疗先行区内就诊及治疗的患者。
根据2019年更新后的《药品管理法》，在国外上市的新药，部分情况下，在国内使用可以不被视为“假药”了。
针对这一策略，我们国家已经在部分地区建立了“医疗先行区”，让患者能在国内合法地获得并使用国内尚未上市的进口药。部分医疗先行区已经进行了相关的尝试，目前患者已经可以通过先行区的医院获得进口药物的治疗。限于篇幅，具体情况我们在这里不做赘述，如果大家有需要，可以点击下方的「立即咨询」，了解详情。
03
《临床急需药品临时进口工作方案》
适用群体：所需求药物符合标准（国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，且符合下列情形之一：用于治疗罕见病的药品；用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品；用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品）的患者，需要提交申请并得到批准。
但临床试验的入组筛选严格，很多患者因为种种原因不符合标准而被排除在外。除了临床试验以外，患者就没有机会用上新药了吗？
有的！
一个案例当中，有8年冠心病史、罹患Ⅳ期肺腺癌的M先生，先后接受了化疗以及抗血管的靶向治疗，但疗效并不理想，副作用也很严重，因而期望寻求RET抑制剂治疗。但当时，普雷西替尼（普拉替尼）尚未在国内获批，M先生根本买不到这款药物。
好在我国一项新政策落地，《临床急需药品临时进口工作方案》的发布，让M先生以及无数与M先生一样的患者看到了希望。如果患者的病情符合适应症，而药物虽未在国内上市、但已经在外国获批，那么患者仍有机会提交申请，用上急需的药物！
根据这项政策，M先生用上了救命药普雷西替尼。疗效也是非常明显，肿瘤持续缩小，用药控制的时间已经超过了1年！
04
细胞疗法的“同情给药”
适用群体：需要或希望使用细胞疗法，但未能成功入组临床试验、或无法等候临床试验筛选排队期的患者。
《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》当中提出，“对正在开展临床试验、用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞治疗药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查和知情同意后可在开展临床试验的机构用于其他病情相同的患者。”这意味着，在癌症的细胞治疗领域，“同情给药”也得到许可了。
同情给药的制度起源于美国，最早在1962年开始出现。那时候，美国允许医生为患者提供尚未经批准上市的药物，前提是这款药物已经获准进行临床试验，且患者属于重症或绝症患者、未能入组临床试验项目，这类方式的用药需要得到美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
我国目前也在探索这样的“同情给药”策略。借鉴国际经验，原国家食品药品监督管理总局于2017年组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。
从定义上来说，“同情给药”，或者说拓展性同情使用临床试验药物，也是临床试验的一种形式，又称拓展性临床试验。适用的患者为患有危及生命或严重影响患者生活质量需要早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者。
节选自《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》
这一次，上海率先在细胞治疗领域，为患者们打开了“同情给药”的“大门”。
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