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近日，葛兰素史克公司（Glaxo Smith Kline，GSK）推行的Strimvelis疗法将在欧洲上市，成为首例彻底治愈极罕见疾病的基因疗法。
GSK于上周宣布了Strimvelis疗法的价格，高达59.4万欧元（约合440万人民币），使其成为了史上最昂贵的一次性疗法之一。
这款叫做Strimvelis的基因药物，将利用病毒补全患ADA-SCID的儿童骨髓里缺失的基因，以治疗重度联合免疫缺陷症。（注：ADA-SCID为腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）
这种罕见的疾病使新生儿几乎完全丧失抗病毒、细菌、霉菌的能力。1976年美国的一部影片描述了这些婴儿在保护性塑料罩内的短暂生命过程，因此这些患儿也被称为“泡泡男孩”。
这种疗法与以往的治疗全然不同：它通过基因修复可实现百分百治愈。该疗法已在18个患儿身上实施，最早一例是在15年前。结果十分震撼人心：在所有接受该疗法的18名儿童患者中, 15名都被完全治愈了。
更关键的是，Strimvelis也是首个保证无效退款的基因疗法。
“Strimvelis必须实现它的承诺，不然我们就不会买单。换句话说，如果它不奏效，GSK公司就会退钱。”卢卡·帕尼（Luca Pani）说道。他是意大利医药局 （Italian Medicines Agency, AIFA）的总主管，而正是这家机构在与英国药业巨头GSK的协商过程中定下了其基因疗法的价格和规范。
帕尼领导的这家意大利机构是与众不同的，因为该机构对某些癌症药物实行了按效付酬的规则。医药局保存了135名病人的就诊记录，以跟踪这些癌症药物的效果，帕尼表示，意大利病人收到的退款总额已经超过了2亿5千万欧元。
GSK已确认，接受其基因疗法的病人也将被登记跟踪。按照目前所积累的经验来看，GSK的退款退款几率大概会在六分之一。
早在2010年，GSK便买断了Strimvelis基因疗法的专利，并于今年早些时候获批在欧洲销售。然而，由于政策的复杂性，GSK公司只能在米兰提供这项疗法。
帕尼表示，Strimvelis在意大利的价格将在全欧洲都适用。而且，GSK也可接受分期付款。
其实换个角度来看，Strimvelis的价格算是很划算。现有的治疗ADA-SCID另一种疗法是骨髓移植，它的花费则高达90万欧元。相较之下，Strimvelis 59.4万欧元的价格还不到这个数的三分之二。
“我预期的价格比这个要高，”一家英国剑桥的咨询公司Map Biopharma的总经理克里斯蒂安·希尔（Christian Hill）说，“我最初的直觉是‘嗯……这非常出乎意料（的低）’。”
据帕尼所说，GSK给意大利医药局的最初报价比最终定价高了几乎一倍，约为90万欧元。然而，意大利医药局在谈判中保持了强硬的姿态，因为这项基因疗法是在意大利研发的，而其研发经费来自慈善捐款。GSK拒绝对谈判细节作出回应。
帕尼说：“谈判的过程非常艰难，因为每个人的（参考的）［经济］模式都基于常规药物，而这些基因疗法并不是常规药物。但这绝对为未来开了个头。”
基因疗法的初衷是，对病人DNA的一次性修复便可以达到终身治愈的效果。Strimvelis是第一例实现这一承诺并完成商业化的基因疗法。
在它之后，针对血友病、罕见眼疾或者治愈大脑疾病的潜在疗法将也会陆续在市场上出现，而这些疗法的定价可能也会和Strimvelis一样昂贵。
然而真正的问题并不是基因疗法是否太过昂贵，而是医药公司能否从中获利，特别是能否从极罕见疾病的疗法中获利。
在欧洲，每年大约有12个患ADA-SCID的婴儿出生。对所有患者进行基因治疗后，产生的收益也只有800万美元，这个数字在GSK每年售药所获的30亿美元面前根本不值一提。
菲尔·莱利（Phil Reilly）是波士顿Third Rock Ventures的合伙人之一，他主要投资基因治疗公司。他表示，如果一年只治疗12个孩子，不管疗法的要价多高，都注定了这绝对是无法成功的商业模式。但是，这样的类似疾病没有几千，也肯定上百，因此我们需要为这些超罕见疾病建立新模式，以保证我们对相关药物的研发。
莱利同时还指出，保证退款和分期付款是让超高药价得以被接受的不错方式。
GSK表示，他们没想过靠Strimvelis赚钱，相反地，公司把这项基因疗法看作一种帮助病人了解基因—细胞疗法的方式。
GSK也在与一家叫做Adaptimmune的小公司合作，以修改免疫细胞的基因来抗击癌症。
“我们没有奢望靠Strimvelis来收回构建基因—细胞疗法的整个平台所花费的成本，”GSK罕见病组的发言人安娜·帕杜拉（Anna Padula）说道。
“我们相信，Strimvelis将成为GSK众多创新性基因治疗药物的排头兵。”帕杜拉补充说，“GSK公司认识到，不久之后，业界就需要适应医药产品定价和投资的新玩法了。”
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