白血病的诊断取决于骨髓中白血病细胞的数量和性质。骨髓中的淋巴母细胞增至有核细胞总数的25%以上，经显微形态学和特殊染色判定为急性淋巴细胞白血病。此外，根据白血病细胞的细胞表面标志物，大致分为三种类型：前提B细胞、成熟B细胞和T细胞，是决定治疗策略的标准之一。
急性淋巴细胞白血病的治疗基础是化疗（细胞毒性抗癌药物治疗）（图2）。化疗是几种药物的组合，分三个阶段进行：诱导缓解治疗、强化治疗和维持治疗。
图2 急性淋巴细胞白血病的治疗
根据日本小儿血液学和癌症学会主编“小儿白血病/淋巴瘤诊疗指南 2016年版”（金原出版社）制作
目的是减少白血病细胞，减轻症状。在4~5周内服用泼尼松龙（或地塞米松）、长春新碱、L-天冬酰胺酶和蒽环类药物等4种药物。此外，为了预防白血病细胞浸润中枢神经系统（脑和脊髓），在髓液中注射名为甲氨蝶呤的药剂。
诱导缓解治疗结束后立即进行，进一步减少白血病细胞。早期强化治疗使用诱导缓解治疗中未使用的药物。之后，作为缓解后强化治疗，反复进行诱导缓解治疗和早期强化治疗。为了防止药物渗入难以到达的中枢神经系统，可以使用鞘内治疗或输注含有甲氨蝶呤的药物。
强化治疗后，目的是根除白血病细胞并防止复发。标准治疗是每天服用巯嘌呤，每周服用一次甲氨蝶呤。在此期间，可以过上学校生活等正常的生活。建议包括维持治疗在内的总治疗期至少为2年。
首次就诊时染色体分析显示通常46条染色体数中少于44条的hypodiploid(低二倍体)等预后较差的染色体异常和基因异常，或如果初期治疗反应差的话，一般的治疗复发的风险会很高，考虑实施异基因造血干细胞移植。
另外，如果诱导缓解疗法开始1个月后仍无法缓解，可以进行挽救性化疗等，达到缓解的时候再考虑异基因造血干细胞移植。
此外，当单独化疗难以治疗时，如婴儿患急性淋巴细胞白血病的风险高或复发时风险高时，也可考虑使用。
急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的一种特殊治疗方法
1) 如果费城染色体为阳性
如果费城染色体呈阳性，则化疗与伊马替尼等分子靶向治疗药联合使用。从诱导缓解治疗到维持治疗结束期间，尽可能继续服用分子靶向治疗药是很重要的。
2) 婴儿
如果年龄小于1岁且有MLL基因突变，则由于预后不良而给予强效多药化疗，高危组考虑异基因造血干细胞移植。如果没有MLL基因突变，则给予常规联合化疗。
3) 对于青少年和年轻人
儿童的治疗效果优于成人的治疗。因此，与儿科治疗一样，多药化疗分三个阶段进行：诱导缓解治疗、强化治疗和维持治疗。
根据至今为止的治疗成绩，明确了影响治疗效果的各种条件，这些被称为预后因素。治疗效果取决于初次就诊时的年龄和白细胞计数、白血病细胞的染色体/基因异常、免疫学分类、初期治疗反应以及是否存在中枢神经系统浸润。
在确定治疗策略时重要的分类称为疾病类型分类。WHO分类（表1）在国际上广泛使用，因为重要的是要以统一的分类进行诊断，以便积累和比较治疗结果。大致分为三种疾病类型：1）急性早幼粒细胞白血病，2）唐氏综合症合并急性髓系白血病，3）其他急性髓系白血病，各自实施不同的治疗。
表1 WHO急性髓系白血病分类（2016版）
Daniel A. Arber. et al. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2016 May; 127(20): 2392.
急性髓系白血病的治疗基础是化疗（使用细胞毒性化疗药的治疗）（图3）。化疗是使用多种药物的多药联合疗法，包括诱导缓解治疗和强化治疗。治疗强度因基于预后因素的低危组、中危组和高危组而异。
图3 急性髓系白血病的治疗
目的是减少白血病细胞，减轻症状。给予蒽环类药物3天和阿糖胞苷7-10天。此外，依托泊苷可与这两种药物联合使用。
诱导缓解治疗结束后立即进行，进一步减少白血病细胞。给予包括蒽环类药物和大剂量阿糖胞苷在内的多药化疗。与诱导缓解治疗联合实施2~5个疗程。
对于急性早幼粒细胞白血病以外的疾病类型，与急性淋巴细胞白血病不同，不进行维持治疗。
当初次就诊时染色体·基因异常属于不良预后类型时，或对于根据对初期治疗有无反应而存在复发风险的高危人群，当获得缓解时，将考虑异基因造血干细胞移植。
具有HLA相合（白细胞类型）骨髓的兄弟姐妹是首选，但如果找不到捐赠者，则进行HLA相合的无血缘异基因骨髓移植、无血缘异基因脐带血移植。这些治疗也取得了良好的效果。急性髓系白血病 (AML) 的一种特殊治疗方法。
1) 急性早幼粒细胞白血病
那些具有称为t (15; 17)的染色体异常的称为急性早幼粒细胞白血病。诊断后立即开始治疗是很重要的，因为该病会伴随弥散性血管内凝血综合征这一严重并发症。
诱导缓解治疗是全反式维甲酸 (ATRA) 和蒽环类药物与阿糖胞苷的多药联合疗法。达到完全缓解后，实施多次以ATRA和蒽环类药物为中心的强化治疗，以及ATRA维持治疗。也可以使用与ATRA具有类似效果的三氧化二砷 (ATO)。
2) 如果并发唐氏综合症
如果是唐氏综合症儿童发病的话，有4岁以下的发病和急性巨核细胞性白血病多等特征。因为治疗容易出现并发症，但治疗有反应，推荐以阿糖胞苷和蒽环类药物为主的多药化疗，强度低于急性髓系白血病的常规治疗。
复发意味着癌症在通过治疗从检查中消失后会再次出现。治疗后，定期去医院观察疾病进展过程是很重要的。
根据白血病细胞的复发时间、部位和免疫学分类，进行风险分类（标准风险、中风险、高风险），并根据每个进行治疗。
在中危组中，在三种初期治疗药物的基础上加用蒽环类药物和甲氨蝶呤进行强化诱导缓解治疗。如果诱导缓解治疗后最小误差 (MRD) 降低，则继续化疗。
当诱导治疗在中危组中无效、MRD仍然残留时，或在高危组中，当救援化疗达到缓解时，考虑异基因造血干细胞移植。
标准风险组仅是中枢神经系统或睾丸的晚期复发。对于中枢神经系统复发，多药化疗和鞘内注射后进行局部放疗和维持治疗。对于单独的睾丸复发，给予局部治疗和联合化疗。
在大多数情况下，它仅在骨髓中复发。与初期治疗类似，给予阿糖胞苷和蒽环类药物联合诱导缓解治疗。当达到缓解时，推荐异基因造血干细胞移植。
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