全身性重症肌无力(gMG)是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重无力。在gMG中，炎症会在神经细胞与其控制的肌肉（称为神经肌肉接头或NMJ）之间的连接点处造成损伤。这种损伤会导致大脑和肌肉之间的交流中断，从而导致肌肉功能丧失和严重虚弱。大约85%的患者会产生与NMJ细胞表面结合的特异性抗体。
12月21日，阿斯利康 (AstraZeneca)宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受 Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 用于成人全身性重症肌无力 (gMG) 的补充生物制剂许可申请 (sBLA)。其《处方药用户费用法案》的日期定在2022年第二季度。
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用，后者是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。
此前在美国，Ultomiris已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。
Alexion公司首席执行官Marc Dunoyer说：“ Soliris是大约 60 年来第一个获批用于这种破坏性疾病的新疗法，而Ultomiris的这项申请表明Alexion继续致力于改善gMG患者的预后。 III 期试验表明Ultomiris可以帮助更广泛的患者，包括那些症状较轻或治疗过程较早的患者。”
在美国提交的sBLA是基于Alexion在2021年7月宣布的在gMG中进行的Ultomiris III期试验结果，该试验早在第1周就显示出疗效，并持续了52周(26周随机对照期+ 26周非盲延展期)。根据重症肌无力-日常生活活动能力测定，Ultomiris显著改善了功能活动。
在试验中，Ultomiris的安全性概况与Ultomiris治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征的III期试验中观察到的情况一致。
目前，欧盟 (EU) 和日本的卫生当局也在审查 Ultomiris 用于治疗 gMG 的监管申请。
参考来源：Ultomiris regulatory submission accepted under FDA Priority Review in the US for adults with generalised myasthenia gravis
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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