Scemblix(asciminib)是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人患者的两种不同适应症的慢性粒细胞白血病(CML)。该药可治疗既往接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性CML（Ph+CML）慢性期患者，以及T315I突变的慢性期Ph+CML患者。那么，其疗效及安全性如何？
欧盟委员会(EC)于2020年3月授予asciminib孤儿药资格，用于治疗CML。
2021年2月，Scemblix获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的两项突破性疗法指定，用于治疗既往接受过两种以上TKI治疗的Ph+CML-CP成人患者和T315I突变治疗的Ph+CML-CP患者。
FDA于2021年8月接受了诺华公司提交的用于CML的asciminib（ABL001）的新药申请（NDA）并给予了优先审评。
2021年10月，FDA加速批准Scemblix用于治疗既往接受过两种以上TKI治疗的成人Ph+CMLCP患者，并完全批准其治疗具有T315I突变的CPPh+CML患者。该药物还拥有FDA的快速通道指定。
CML是一种骨髓癌，当个体的骨髓产生过多未成熟的白细胞时，由于骨髓干细胞的基因改变或突变而无法正常工作。
有缺陷的细胞最终会在骨髓中积聚并取代正常的血细胞。CML比其他类型的白血病进展更慢，可以分为三种类型，即慢性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病。
CML是一种严重的、危及生命的疾病，总体存活率低。它主要影响成年人和老年人，但也可能发生在儿童身上。
该病后期的症状包括疲劳、骨痛、体重减轻、呼吸急促、皮肤苍白、盗汗、容易瘀伤和出血、发烧、肿胀和左侧腹部压痛。
Scemblix是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性的新作用机制。
该药物在CML的体外和动物模型中显示出对野生型BCR-ABL1和许多突变型激酶（包括T315I突变）的活性。
Scemblix，也称为STAMP抑制剂，正在几个CML-CP治疗线中进行研究，包括ASC4FIRSTIII期研究，该研究正在评估该药物作为一线治疗。
Scemblix治疗CML的疗效已在两项多中心和开放标签临床试验中进行了研究，ASCEMBL和CABL001X2101。
ASCEMBL是一项随机、主动控制的III期试验，其中招募了233名之前接受过两种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者。
患者以2:1的比例随机接受每天两次40毫克asciminib或每天一次500毫克博舒替尼。
疗效方面
ASCEMBL试验的主要终点是24周后的主要分子应答(MMR)率。接受asciminib治疗的患者的MMR率为25%，而接受博舒替尼治疗的患者在24周后的MMR率为13%。
在I期CABL001X2101试验中，45名患有T315I突变的慢性期Ph+CML患者每天两次服用200毫克asciminib。该试验的主要结果也是第24周的MMR率。
该研究表明，患者在24周时的MMR率为42%，在96周时为49%。中位治疗持续时间为108周。
安全性方面
在试验期间用Scemblix治疗的患者中观察到的最常见的不良反应和实验室异常是肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、疲劳、腹泻、恶心、甘油三酯升高、肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、脂肪酶、淀粉酶、血小板计数减少、中性粒细胞计数和血红蛋白。
参考来源：Scemblix (asciminib) for the Treatment of Chronic Myeloid Leukaemia
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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