原发性中枢神经系统淋巴瘤BTK抑制剂Velexbru在中国台湾获批

小野制药于2月18日收到来自台湾食品药品监督管理局(TFDA)对Bruton酪氨酸激酶(“BTK”)抑制剂Velexbru(通用名称:盐酸替拉布鲁替尼/tirabrutinib)片剂80mg的批准，用于治疗复发性或难治性B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤的成人患者。

Velexbru(通用名称:盐酸替拉布鲁替尼/tirabrutinib)

  

关于原发性中枢神经系统淋巴瘤

原发性中枢神经系统淋巴瘤是一种恶性淋巴瘤，其病变在首次发作时位于脑脊髓（包括眼睛）。原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的体征和症状因病变部位而异，包括局部神经病变、神经精神症状、与颅内压升高相关的症状、癫痫发作、眼部症状、头痛、运动困难、颅神经病变和神经根病。

目前，既往未经治疗的原发性中枢神经系统淋巴瘤患者接受以甲氨蝶呤为基础的大剂量治疗，然后进行全脑放射治疗，通过这种治疗，某些患者群体显示出长期缓解，但许多患者会复发。也有对药物治疗没有反应的难治性患者。复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的标准治疗尚未建立，他们的治疗选择有限。

BTK抑制剂Velexbru ORR 52.9%

该批准是基于在日本进行的一项多中心、开放标签、非对照的I/II期研究(ONO-4059-02)的结果，该研究评估了Velexbru治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的疗效和安全性。

在这项研究中，招募了 44 名患者，每组每天一次口服 Velexbru 320 mg（20名患者）、480 mg（7名患者）和空腹时480 mg（17名患者）。治疗患者直至观察到疾病进展或不可接受的毒性。本研究的主要终点是由独立审查委员会 (IRC) 评估的总体应答率(ORR)。

在本研究中，ORR为52.9% (9/17例患者)，该终点为空腹服用480mg Velexbru (本次批准的剂量和给药)的患者。主要的3 - 4级药物不良反应为中性粒细胞减少、白细胞减少和高甘油三酯血症，各发生率为11.8% (2/17)。

Velexbru是台湾首个获批的BTK抑制剂，用于治疗尚未建立治疗标准的复发性或难治性 B 细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤成年患者。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。