Servier制药于2022年3月10日宣布，已向欧洲药品管理局(EMA)提交了TIBSOVO(ivosidenib片剂，艾伏尼布)的营销授权申请(MAA)，以获得两项适应症，作为先前未接受过治疗的IDH1突变型急性髓性白血病(AML)患者，以及先前接受过治疗的、局部晚期或转移性IDH1突变型胆管癌患者联合阿扎胞苷的一线治疗。TIBSOVO是突变异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)酶的抑制剂，是欧洲提交注册的首个IDH1突变特异性靶向治疗药物。
AML是一种以疾病快速进展为特征的血液和骨髓癌症。它是成人中最常见的急性白血病，影响欧洲5.06/100000居民，即每年有超过20000例新病例。60岁以上人群的五年生存率为20%。
胆管癌是一种胆管癌症，是一种罕见的侵袭性肿瘤，常与肝硬化或肝脏感染等病史相关。胆管癌在欧洲的发病率为1-3/100000，即欧洲每年约有10000例新发病例。五年生存率为9%，但如果转移，则为0%。只有手术才能缓解患者的疾病症状，但只能对有限数量的患者进行治疗，复发风险仍然很高。对于不符合手术资格或术后病情有所进展的胆管癌患者，化疗是标准疗法。免疫治疗和新靶向治疗的发展正在提高患者的预期寿命和生活质量。
ivosidenib在FDA的更新：
·2019年5月，FDA批准将ivosidenib用于IDH1突变的AML患者，特别是用于至少75岁且有合并症(无法使用强化诱导化疗)的新诊断疾病患者以及复发性/难治性AML患者。监管决定基于1期试验的数据，其中ivosidenib获得CR为28.6%，CR+CR伴部分血液学恢复率为42.9%。
·2021年8月，FDA批准将ivosidenib用于经FDA批准的测试检测到的具有IDH1突变的先前治疗的、局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。该决定基于ClariDHY的发现。
·最近，在2022年3月，监管机构对一项补充新药申请进行了优先审查，该申请寻求批准IDH1抑制剂与阿扎胞苷联合用于治疗先前未治疗的IDH1突变AML患者。该申请是来自AGILE的数据支持。
在国内，TIBSOVO目前已获中国NMPA批准用于治疗具有易感IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。
参考文献：
· ESMO 指南 2020 - 成人急性髓性白血病：ESMO 诊断、治疗和随访临床实践指南
· 美国国家癌症研究所。监测、流行病学和最终结果(SEER)计划。癌症统计事实：急性髓系白血病(AML)。癌症统计资料：急性髓性白血病 (AML)。于 2017 年 12 月 7 日访问。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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