脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的进行性神经肌肉疾病，由存活运动神经元 1 (SMN1) 基因突变引起的，导致对控制肌肉和运动的神经功能至关重要的SMN 蛋白缺乏，以致神经细胞就无法正常运作，随着时间的推移导致肌肉无力。3月16日，罗氏公司公布了Evrysdi (risdiplam)治疗SMA的新数据。
Evrysdi是一种存活运动神经元2 (SMN2)剪接调节剂，旨在治疗由导致SMN蛋白缺乏的染色体5q突变引起的SMA。Evrysdi 每天在家中通过口服或饲管以液体形式给药。
其介绍包括来自SUNFISH研究的三年新数据，进一步证实了Evrysdi在2-25岁的2型或3型SMA广泛人群中的长期疗效和安全性。其他介绍包括来自SUNFISH第2部分的探索性两年疗效数据，表明与未治疗的外部对照组相比，Evrysdi可改善或稳定运动功能。
罗氏还宣布了RAINBOWFISH研究的最新中期数据，该研究针对症状出现前的两岁以下SMA婴儿。这些数据在2022年3月13-16日举行的肌营养不良症协会(MDA)临床与科学会议上公布。
在SUNFISH研究中，在接受Evrysdi治疗的人中，运动功能测量32 (MFM32)总分较之前在第一年观察到的基线的增加一直持续到第三年。修订上肢模块(RULM)和Hammersmith 功能运动量表扩展 (HFMSE) 总分相对于基线的增加也在第一年和第三年之间持续。
在 SUNFISH 研究中，Evrysdi在三年的时间段内具有良好的耐受性。SUNFISH的总体不良事件(AE)发生率在三年内有所下降，并且在治疗的第三年观察到严重不良事件 (SAE) 发生率降低的趋势。总体而言，AE和SAE反映了潜在疾病，并且没有与治疗相关的AE导致退出研究。
此外，首次对未处理对照组的SUNFISH两年数据进行了外部比较分析。
MFM总评分的加权探索性分析显示，在SUNFISH第2部分中，施用Evrysdi 24个月的患者中出现显著改善(变化≥3分)或稳定(变化≥0分)的患者比例高于未接受治疗的对照组。分别为p=0.025和p=0.002。
此外，来自 RAINBOWFISH 研究的最新中期数据，证明了Evrysdi 对新生儿的安全性和有效性。结果表明，接受Evrysdi治疗至少12个月的大多数婴儿能够在健康婴儿的标准时限内站立和行走。今年 1 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了一项补充新药申请 (sNDA) 的优先审查，以使用 Evrysdi 治疗两个月龄以下 SMA 的症状前婴儿。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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