真性红细胞增多症创新药BESREMi(ropeginterferon)！NCCN纳入实践指南

2021年11月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft），用于治疗成年人真性红细胞增多症（PV）。该批准是基于PEGINVERA研究（NCT01193699）的结果，这是一项为期 7.5 年的前瞻性、多中心、单臂试验。

  

  

研究结果显示，61%的患者在治疗期间达到完全血液学应答(CHR) ，80%的患者产生血液学应答。血液学应答定义为血细胞比容< 45%，且在之前的2个月内未进行静脉采血，血小板< 400 x 10⁹/L且白细胞< 10 x 10⁹/L，超声评估脾脏大小正常且无血栓栓塞事件。

真性红细胞增多症是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症，会导致红细胞、白细胞和血小板慢性增加。该症可导致血栓形成、栓塞等心血管并发症，并常转化为继发性骨髓纤维化病或白血病。尽管该症的分子机制仍需要深入研究，但目前的结果表明该症存在一系列获得性突变，其中最重要的是JAK2突变。

  

该症的治疗包括静脉切开术(通过静脉中的针头去除多余血细胞的手术)以及减少血细胞数量的药物；Besremi就是其中一种药物，这是一种创新的单PEG化长效干扰素，靶向骨髓、真性红细胞增多症的根源，可以解决潜在的疾病。它被认为是通过附着在体内的某些受体上，引发连锁反应，使骨髓减少血细胞的产生。

在给药方面，患者每两周皮下注射一次。如果Besremi能够减少多余的血细胞并维持正常水平至少一年，则给药频率可降至每四周一次。

BESREMi(ropeginterferon)

  

BESREMi在美国获得治疗真性红细胞增多症的孤儿药称号。其于2019年获得欧洲药品管理局（EMA）批准，2021年在美国获得批准，最近在台湾和韩国获得批准。在美国批准的3个月后，NCCN指南纳入了BESREMi，将其作为成人真性红细胞增多症的推荐治疗方案。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。