导读：软骨发育不全是侏儒症的主要原因之一，由FGFR3(成纤维细胞增殖因子受体3)基因的功能获得突变引起，会导致不成比例的身材矮小。2021年，Voxzogo在美国、欧洲和巴西获得批准。这是唯一批准用于软骨发育不全儿童的药物。临床研究已经证明，接受该药物治疗的患者比未接受治疗的患者获得更快的骨生长。
BioMarin制药于6月21日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)批准了注射用VOXZOGO(vosoritide，中文译名为伏索利肽，研发代码BMN111)，用于治疗生长板未闭合的所有年龄段儿童的软骨发育不全。
Voxzogo是一种改良的C型利钠肽(CNP)，通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号通路从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学。
日本MHLW的决定基于一项全球3期随机、双盲、安慰剂对照研究的结果，该研究评估了Voxzogo的疗效和安全性。数据还包括该试验的长期扩展结果，以及一项安慰剂对照、随机、双盲2期试验的结果，该试验评估了Voxzogo在0至<60个月的软骨发育不全婴幼儿中的安全性和疗效。
2期试验结果
BioMarin在亚特兰大2022年内分泌学会年会上（ENDO2022年（6月11日至14日））宣布了VOXZOGO（vosoritide）用于婴幼儿注射软骨发育不全的全球2期研究的良好结果，该研究观察到身高Z分数和年化生长速度的改善，与5岁以上儿童一致。
在所有随机分配受试者和哨点受试者（sentinel subjects）的总体人群中，与安慰剂相比，研究显示第52周时身高Z评分(相对于平均身高人群根据年龄和性别调整的身高测量值，以标准差SD报告)有所改善。
与安慰剂组(n=32)相比，Voxzogo组(n=43)的身高Z评分增加0.30SD(95%CI0.07，0.54)，年化生长速度(AGV)增加0.92cm/年(95%CI0.24，1.59)。
身高Z评分的这种改善与之前在五岁以上儿童中治疗一年后观察到的改善一致。在随机人群(不包括哨点受试者)和个体年龄分组中，观察到身高Z评分升高的趋势。Voxzogo对上下半身节段比没有显著影响，在这52周期间变化了-0.06(95%CI-0.15，0.03)。
VOXZOGO安全性
3期研究中显示使用Voxzogo观察到血压短暂下降。在临床研究中，在52周的治疗期间，60名接受Voxzogo治疗的患者中有8名(13%)出现总计11次短暂性血压下降事件，而接受安慰剂治疗的61名患者中有3名(5%)出现此类事件。患有严重心脏或血管疾病或服用抗高血压药物的患者未纳入试验。为了降低血压下降和相关症状(头晕、疲劳和/或恶心)的风险，患者应在给药前充分饮水并摄入足够的食物。
在3期研究中，超过或等于5%接受Voxzogo治疗且百分比高于安慰剂的患者发生的最常见不良反应为注射部位反应(包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、疼痛)、呕吐、关节痛、血压降低、胃肠炎、腹泻、头晕、耳痛、流感、疲劳、季节性变态反应病和皮肤干燥。
参考来源：’ BioMarin Announces the Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) in Japan Granted Approval for VOXZOGO® (vosoritide) for Injection for the Treatment of Children with Achondroplasia, Whose Growth Plates are Not Closed’,新闻发布。BioMarin Pharmaceutical Inc.；2022年6月21日发布。
注：药品如有新包装，以新包装为准。以上资讯仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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