导读：大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性皮肤病，影响幼儿和成人，其特征是皮肤极其脆弱，因轻微摩擦或创伤而起泡和撕裂。在Filsuvez获批之前，尚无批准的治疗方法。
6月23日，Amryt制药宣布欧洲委员会(EC)批准了外用凝胶Filsuvez（Oleogel-S10），用于治疗6个月及以上患者与营养不良和交界性大疱性表皮松解症(EB)相关的部分厚度伤口。
Filsuvez是一种基于桦树皮提取物的凝胶，含有大量称为桦木醇的化合物。前期研究表明，桦木醇应用于皮肤时，可以通过激活皮肤细胞、抑制炎症来促进伤口愈合。
2016年，这种凝胶在欧洲以Episalvan的品牌名称获得批准，用于治疗部分厚度的皮肤伤口，即由于烧伤或皮肤移植而失去皮肤表层的伤口。这种伤口也发生在大疱性表皮松解症患者身上。
来自EASE试验（NCT03068780）的3期数据支持了EC对Filsuvez的批准，EASE试验是有史以来在大疱性表皮松解症患者中进行的最大规模的全球试验，在28个国家的58个研究点进行。
它包括一个为期3个月的双盲随机对照阶段，随后是一个为期24个月的非盲单臂阶段。患有营养不良和交界性大疱性表皮松解症目标伤口(面积在10和50cm²之间，存在时间大于21天且小于9个月)的患者在双盲阶段被随机分组，以1:1的比例研究治疗，并根据护理标准应用伤口敷料。223名患者参加了试验，包括156名儿童患者。在完成双盲阶段的患者中，100%进入非盲安全性随访阶段。
该试验达到了其主要目标，即加速接受Filsuvez治疗的患者的伤口愈合。具有统计学意义的是，41.3%接受药物治疗的患者在45天内首次完成目标伤口愈合，相比之下，接受安慰剂凝胶治疗的患者为28.9%。
在次要目标中，Filsuvez组首次伤口闭合的时间平均为37.7天，而对照组为44.5天。然而，完全闭合伤口的比例和超过三个月的伤口愈合没有显著差异。
参与者报告在使用Filsuvez换药期间疼痛减轻，这在第14天具有统计学意义，并在三个月后显示出受益趋势。
Filsuvez安全且耐受性良好，最常报告的副作用为伤口并发症、发热、伤口感染、瘙痒和贫血(健康红细胞水平低)。完成三个月期的所有参与者都进入了研究的扩展阶段，在此期间，所有人都在使用Filsuvez两年来治愈他们的伤口。目标是评估该疗法的长期安全性。
参考来源：
'European Commission Approves Filsuvez® for the treatment of Dystrophic and Junctional EB’，新闻。Amryt制药；2022年6月23日发布。
'AMRYT ANNOUNCES POSITIVE RESULTS FROM PHASE 3 TRIAL OF FILSUVEZ® IN EPIDERMOLYSIS BULLOSA’，新闻。Amryt制药；2020年10月29日发布。
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