胰腺癌疗法TTX-MC138获得FDA孤儿药认定

TransCode Therapeutics, Inc.于2月28日宣布，其治疗胰腺癌的主要候选药物TTX-MC138已获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的孤儿药称号(ODD)。

胰腺癌是全球第七大癌症相关死亡原因，在美国排名第四。胰腺癌的生存率低于10%，其中外分泌型胰腺腺癌(PDAC)在诊断为晚期不能手术时的5年生存率仅为1%，这种情况发生在80%的病例中。尽管不断进行研究，但40多年来，患有这种恶性肿瘤的患者的预后并没有得到改善。

“我们很高兴获得FDA的孤儿药物认定，这是我们治疗胰腺癌的主要候选药物，”TransCode的首席执行官兼联合创始人Michael Dudley说，“这是我们正在研发的第二种获得这种地位的药物。2022年6月，FDA批准了检查点抑制剂TTX-siPDL1为孤儿药，也用于治疗胰腺癌。”

  

TTX-MC138旨在抑制促转移RNA、微小RNA-10b，并消除转移。该公司认为，其研究药物有可能在一系列癌症中，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌和结肠癌、胶质母细胞瘤等，引起消退而不复发。

在胰腺癌的临床前模型中，使用TTX-MC138作为单一疗法治疗的动物中有40%获得了完全缓解，表现为消退且无复发。此外，TTX-MC138在三阴性乳腺癌动物模型中显示出积极的临床前证据。

该公司将在一项针对晚期实体癌患者的人类首个临床试验中研究TTX-MC138。

参考来源：'TransCode Therapeutics announces Orphan Drug designation status for TTX-MC138 for treatment of pancreatic cancer’，新闻发布。GLOBE NEWSWIRE，来源于TransCode Therapeutics, Inc.；2023年2月28日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。