Ultomiris用于罕见病‘视神经脊髓炎谱系障碍’在欧盟获建议批准

阿斯利康公司4月3日宣布，欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对其长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab)给出了积极的意见，建议批准在欧盟用于一种新的罕见疾病适应症。

该新适应症为：用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性(Ab+)的成年视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者。

  

这种罕见疾病是一种使人虚弱的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统，包括脊柱和视神经。多数患者会出现不可预测的复发，其特征为新的神经系统症状发作或现有神经系统症状恶化，这些症状往往很严重且反复出现，并可能导致永久性残疾。

该病患者中大约75%的人是抗AQP4抗体阳性，这意味着他们会产生与特定蛋白质 aquaporin-4 (AQP4) 结合的抗体。这种结合会不适当地激活补体系统，破坏视神经、脊髓和脑中的细胞，而补体系统是免疫系统的一部分，对机体防御感染至关重要。

如果获得批准，该药物将是欧盟第一种也是唯一一种被批准用于治疗AQP4 Ab+NMOSD的长效C5补体抑制剂。

另外，Ultomiris用于治疗NMOSD的监管申请目前也正在接受包括美国和日本在内的多个卫生机构的审查。该药目前已在美国、欧盟和日本获准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力。

Ultomiris(ravulizumab)

  

该公司指出，在第一个也是唯一一个长效C5抑制剂的关键试验中没有观察到复发，这表明有可能预防因复发而导致的长期残疾。

CHMP的积极意见基于CHAMPION-NMOSD III期试验的结果。在该试验中，Ultomiris与来自关键SolirisPREVENT临床试验的外部安慰剂组进行了比较。

经独立裁决委员会确认，Ultomiris达到了首次试验复发时间的主要终点。阿斯利康指出，数据显示，Ultomiris患者的中位治疗时间为73周(复发风险降低98.6%)，并持续至中位持续时间90周，无复发。

总体而言，Ultomiris的安全性和耐受性与先前的临床研究和实际使用情况一致。未观察到新的安全信号。

参考来源：'Ultomiris recommended for approval in the EU by CHMP for the treatment of adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)’，新闻发布。AstraZeneca；2023年4月3日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。