已确认临床益处，Tarpeyo获得lgA肾病全面批准的优先审查

在距美国FDA加速批准lgA肾病新药Tarpeyo近两年后，该药物的研发公司Calliditas Therapeutics已完成验证性试验确认临床益处，并已提交补充新药申请寻求完全批准。本月18日，该公司宣布，其补充新药申请已获得优先审查，预计最迟将于2023年12月20日做出监管决定。

  

IgA肾病，即原发性免疫球蛋白A肾病，也称为伯杰氏病，是一种罕见的进行性慢性自身免疫性疾病，它侵袭肾脏，当半乳糖缺陷型IgA被自身抗体识别时发生，产生IgA免疫复合物，沉积在肾脏的肾小球系膜上。这种在肾脏中的沉积可导致进行性肾脏损伤，并可能导致终末期肾病的临床病程。IgA肾病最常发生在青少年末期和30多岁之间。

Tarpeyo(budesonide，布地奈德)目前适用于减少患有原发性IgA肾病且有疾病快速进展风险的成人的蛋白尿，通常尿蛋白与肌酐比(UPCR)为1.5g/g或更高。该适应症因蛋白尿减少而获得加速批准，这需要Calliditas提供额外的数据来确定临床益处。

Tarpeyo(budesonide，布地奈德)

  

补充新药申请纳入3期NefIgArd试验(NCT03643965)的完整数据集，该试验在接受稳定剂量最大耐受剂量肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗的活检证实IgA肾病、估计肾小球滤过率(eGFR)≥35mL/min/1.73m²，并且有蛋白尿(定义为≥1g/天，或UPCR≥0.8g/g)的成人患者中评估了Tarpeyo的疗效和安全性。

研究结果显示，在为期2年的研究期间（包括9个月的治疗和15个月的随访），与安慰剂相比，Tarpeyo的肾功能（基于与起始相比的eGFR测量）有统计学上的显著改善。无论UPCR起始如何，均观察到益处。据报道，Tarpeyo和安慰剂之间2年eGFR总斜率的差异约为每年3mL/min。

“我们对收集到的强有力的临床证据感到非常自豪，我们相信这些证据表明Tarpeyo在IgA肾病治疗中对肾功能具有持久且具有临床意义的影响，”Calliditas首席医疗官理查德·菲利普森(Richard Phillipson)说道。“在我们3期研究的完整结果中，显著的eGFR益处和持续整个15个月随访期间蛋白尿的减少相结合，为将Tarpeyo确立为IgA肾病患者的护理标准提供了强有力的理论基础。”

参考来源：'FDA grants priority review for full approval of TARPEYO for the treatment of IgA Nephropathy’，新闻发布。Calliditas Therapeutics AB；2023年8月18日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。