法布里病是一种罕见的遗传性疾病，影响了英国约1150人。患有法布里病的人无法制造足够的酶（α-半乳糖苷酶A），而这种酶是分解某些脂肪酸所需的。当这些脂肪酸没有被正确分解时，它们会导致积聚，对心脏、肾脏和大脑等重要器官造成渐进性损害。酶替代疗法和伴侣疗法可以防止疾病进展并帮助控制症状。
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐Chiesi公司的Elfabrio(pegunigalsidase alfa)作为英格兰和威尔士成人法布里病的长期治疗选择。NICE委员会的结论是，这种治疗对有或没有可控制突变的患者来说是一种额外的酶替代疗法，并且是现有治疗的相关比较。
Elfabrio是一种新型酶替代疗法(ERT)，每两周通过静脉输注进行一次。该疗法旨在为确诊为法布里病的患者提供改良版的α-半乳糖苷酶。
该建议是基于3期临床试验的结果，该试验表明Elfabrio的耐受性良好，并且与英国国家医疗服务体系（NHS）目前使用的agalsidase alfa和migalastat具有相似的临床疗效和耐受性。
“我们很高兴NICE推荐了pegunigalsidase alfa，为全英格兰的法布里病患者带来了新的治疗选择。”Chiesi UK&I全球罕见疾病医疗事务主管Kamran Iqbal博士对这一建议持乐观态度，并补充道：“法布里病会带来多种复杂的症状，由于一种疗法可能并不适合所有人，因此为患者提供额外的治疗选择至关重要。”
目前，pegunigalsidase alfa 已在欧盟、北爱尔兰和英国批准用于已确诊患有该疾病的成年患者的长期酶替代疗法。该疗法在美国也被批准用于治疗确诊的法布里病成人。
参考来源：'NICE recommends Elfabrio®▼(pegunigalsidase alfa) for adults with Fabry Disease in Final Draft Guidance’，新闻发布。Chiesi UK；2023年9月1日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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