AI+基因治疗｜Dyno和安斯泰来宣布合作，总潜在价值超16亿美元

人工智能技术的应用正在向基因治疗领域拓展。

2021年5 月 6 日，Dyno Therapeutics宣布获得1亿美元的A轮融资。

2021年12月1日，Dyno Therapeutics和安斯泰来宣布合作，将Dyno 的 CapsidMap™ 平台用于安斯泰来下一代腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV) 载体的开发。Dyno公司收到1800万美元的预付款，并有资格获得可能超过16亿美元的里程碑付款和特许使用费（royalty payments）付款。 

Dyno和安斯泰来的合作

2021年12月1日，安斯泰来制药公司和 Dyno Therapeutics宣布，双方于11月23日签署了一项选择和许可协议，利用Dyno的CapsidMap™平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于针对骨骼肌和心肌的基因治疗。

Dyno的CapsidMap平台代表了一种变革性的方法，它应用体内实验数据和机器学习来创建新型AAV外壳（病毒载体的细胞靶向蛋白外壳），旨在优化组织靶向性和免疫规避特性，此外还能提高包装能力和可制造性。与传统方法不同，CapsidMap的方法非常适合同时优化跨多个器官的衣壳递送，其目标是为多种疾病提供更有效的全身治疗。

在2020年收购了Audentes Therapeutics，建立了安斯泰来基因治疗卓越中心之后，安斯泰来成为了基因药物的领导者。这项研究合作将Dyno的人工智能驱动的AAV载体工程能力与安斯泰来基因治疗公司在基于AAV的管线方面的全球领导地位相结合。

"通过我们在基因治疗方面的努力和安斯泰来基因治疗卓越中心，安斯泰来努力为目前很少或没有有效治疗选择的遗传病患者确定、开发和提供变革性的基因疗法。我们的主要重点是开发腺相关病毒递送疗法，以治疗定义明确的严重疾病"，安斯泰来公司首席战略官和首席财务官兼首席业务官Naoki Okamura说。"我们致力于提供新颖的方法和利用新技术，为患者带来变革性的价值"。

"我们非常高兴能与安斯泰来合作，安斯泰来是开发基因疗法的世界领导者。Dyno和安斯泰来公司各自为这次合作带来了独特的优势，共同为有巨大未满足需求的患者更快地创造新疗法"，Dyno的首席执行官兼联合创始人Eric D. Kelsic博士说，"这次合作显示了Dyno平台的灵活性，这种合作伙伴关系证明了 Dyno 平台的灵活性，应用我们在使用 CapsidMap 的所有合作和内部载体工程项目中快速学习到的科学见解，可以精确地设计基因治疗载体对多种器官和特定疾病的递送特性。"

根据协议条款，Dyno 将为基因治疗设计功能特性改进的新型 AAV 衣壳，安斯泰来公司将负责使用新型衣壳进行基因治疗候选产品的临床前、临床和商业化活动，包括制造。Dyno公司将获得1800万美元的预付款，并有资格在合作的研究阶段获得额外的付款，以及临床和销售里程碑付款和任何由此产生的产品的使用费。未来向Dyno支付的里程碑和特许权使用费的潜在总价值超过2.35亿美元（每个产品），所有总价值超过16亿美元。

关于安斯泰来公司

安斯泰来制药公司是一家在全球70多个国家开展业务的制药公司。我们正在推广重点领域方法，该方法旨在通过关注生物学和模式，寻找不断创造新药的机会，以解决具有高度未满足医疗需求的疾病。此外，我们还将目光投向了基础性的Rx重点之外，创造Rx+®医疗解决方案，将我们的专业技术和知识与外部合作伙伴在不同领域的尖端技术相结合。通过这些努力，安斯泰来站在医疗变革的最前沿，将创新科学转化为患者的价值。

关于安斯泰来基因治疗

安斯泰来公司于2021年4月1日整合了其全资子公司Audentes Therapeutics，并在该组织内设立了"安斯泰来基因治疗"，作为安斯泰来的卓越中心，开发有可能为患者带来变革性价值的基因药物。基于创新的科学方法和行业领先的内部制造能力和专业知识，我们目前正在探索三种基因治疗模式：基因替换、外显子跳过基因治疗和载体化RNA敲除，并希望将其他安斯泰来基因治疗项目推向临床研究。我们的总部设在旧金山，在南旧金山和北卡罗来纳州的桑福德设有生产和实验室设施。

关于Dyno Therapeutics

Dyno Therapeutics是将人工智能（AI）和体内定量实验应用于基因治疗的先驱者。该公司专有的CapsidMap™平台迅速发现并系统地优化腺相关病毒（AAV）衣壳载体，其性能明显优于目前的体内基因递送方法，从而扩大了基因疗法可治疗的疾病范围。Dyno由经验丰富的生物技术企业家和基因治疗和机器学习领域的领先科学家于2018年成立。该公司位于马萨诸塞州的剑桥市。

关于CapsidMap™

Dyno的CapsidMap™平台通过优化Capsids（腺相关病毒载体的细胞靶向蛋白外壳），克服了目前市场上和正在开发的基因疗法的限制。目前的基因疗法主要使用少数天然存在的衣壳，这些衣壳受限于递送效率、预先存在的免疫力、有效载荷大小和制造挑战。CapsidMap的工作分为两个阶段，首先通过使用下一代DNA文库合成和DNA测序高通量地测量衣壳特性。利用这些大量的体内数据，CapsidMap然后通过应用先进的搜索算法，利用机器学习，生成改进的衣壳序列。Dyno的衣壳序列空间综合图和人工智能驱动的工具加速了AAV基因疗法的设计，以优化可制造性和适用性，治疗更广泛的疾病。

参考资料

https://newsroom.astellas.us/2021-12-01-Astellas-and-Dyno-Therapeutics-Announce-Research-Collaboration-to-Develop-Next-Generation-AAV-Gene-Therapy-Vectors-for-Skeletal-and-Cardiac-Muscle