不用放化疗，中晚期直肠癌全部痊愈，这是真的吗？

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前几天，多个自媒体均对“16名晚期直肠癌患者仅用药半年肿瘤全部治愈”这则新闻进行了疯狂报道，并且均用了“史无前例、奇迹、医学新突破”等等字眼。

一些病人家属在到处咨询国内何处能找到这个药，还有一些亲人已经去世的家属扼腕叹息，感叹为何自己亲人没有等到这个药。

问

这个药到底是不是真的？这个新闻从何而来？

真的有这个药！名字叫多塔利单抗，英文名，dostarlimab。在六月初召开结束的美国ASCO年会上，这项LBA5的研究成果公布，观察了PD-1单抗多塔利单抗（Dostarlimab）单药术前治疗II-III期dMMR直肠腺癌的疗效。

结果显示，14例接受免疫单药治疗的患者全部达到临床完全缓解，无需手术。而这个研究成果也在近日发表在全球医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

问

这个药是不是真的那么神奇，是不是医学奇迹，是不是可以百分治愈直肠癌呢？

答案显然是否定的。

医学是个严谨的科学，很多掐头去尾的报道真的会误导大众，愚弄老百姓。仔细看了这个研究成果的原文，我们会发现多塔利单抗并不是什么重大发现，它也不是刚刚研究出来的新药。

多塔利单抗在2021年8月17日就被FDA批准用于dMMR复发或晚期实体瘤患者。这是一款PD1免疫检查点抑制剂，与国产单价一两千元的信迪利单抗、替雷利珠单抗等免疫治疗药作用机理是一样的。

而这类单抗类药物都是静脉用药，不可能口服的。

dMMR，中文意思为错配修复缺陷，具有dMMR基因多见于子宫内膜癌、结直肠癌。即便如此，具有dMMR的直肠癌也只有5-10%。

而肺癌、胰腺癌、胆管癌、肝癌、卵巢癌、乳腺癌、食管癌、前列腺癌等其他肿瘤发生率更低。

由此可见，临床上能使用上多塔利单抗的患者范围是很小的，更主要的是，上面的研究样本量过少，观察时间也并不长，长期有效性也有待观察，所以并不具有很大的说服力。

如果仅仅因为这十几例患者就得出该药能成功治愈所有直肠癌，那是极其不严谨的做法。

多塔利单抗获批是基于一项非随机、多中心、开放标签、多队列的GARNET试验，该试验入选了209例复发或晚期dMMR实体瘤患者。

这些患者在先前系统治疗后进展且没有令人满意的替代治疗方案。结果显示，总体反应率ORR为 41.6%，其中完全缓解CR为9.1%，部分缓解PR为32.5%。在非子宫内膜癌的106例队列中，ORR更低，为38.7%。

可见，多塔利单抗在大样本研究中的疗效与其他PD1单抗雷同，不良反应也类似。

据外媒报道，多塔利单抗每剂价格约为11000美元（约合人民币7.3万元），与国内原研的PD1抑制剂相比，可谓是天价。

美国MD安德森癌症研究中心教授斯科特·科佩茨也指出，目前来看，与其他PD-1药物相比，多塔利单抗在成本、安全性和疗效等方面上并没有明显的优势。

 

作者介绍

胡洋

上海市肺科医院

呼吸与危重症医学科 副主任医师

简介：中国康复学会呼吸病分会科普协作组委员，中国医师协会抗疫科普战之队专家组成员，头条防疫专家团专家，字节跳动专家顾问团成员。