6月11日,Alexion与Complement制药公司日宣布双方达成合作协议,共同开发临床前阶段的补体C6抑制剂CP010,用于治疗神经退行性疾病。
补体是存在于血清、组织液和细胞膜表面的的一组不耐热的蛋白质,经活化后具有酶活性,共同参与人体的特异性和非特异性免疫反应,故被称为补体系统。补体系统由3组球蛋白大分子组成,第一组分是由9种补体成分组成,命名为C1-C9,其中C1是由三个亚单位组成,命名为C1q、C1r、C1s。
CP010是一种人源C6单抗,可以与循环系统的C6结合,预防外周和中枢神经系统中摧毁性的膜攻击复合物(membraneattack complex,MAC)的形成。MAC是在补体激活后产生的一种介绍细胞内损伤的蛋白,是人体内三条补体途径的共同终端通路。CP010的C6抑制活性已经在临床前的体内和体外模型中得到证实,具有被开发成治疗多种中枢神经系统疾病药物的潜力。
根据协议,Alexion将和Complement制药一起完成CP010项目的临床前和I期开发工作,并共同承担CP010的生产工作。 在Ib期开发阶段,Alexion将向Complement制药支付最高1400万欧元的里程金。Alexion未来还有权在合作期间整体收购Complement公司。
Alexion是补体生物学研究的先驱,开发上市了全球首个补体抑制剂Soliris。Soliris的作用靶点是C5,后者是多种不受控制的补体激活所诱发疾病的重要参与者。Soliris目前的适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征、重症肌无力。2017年销售额达到31.44亿美元。
Soliris历年销售额(百万美元)
Alexion执行副总裁John Orloff表示:Alexion在补体领域已经有超过20年的研究开发经验,这项合作让我们有机会针对C6开发出用于治疗更多疾病的新药“。
Complement制药公司首席科学家Frank Baas表示:“我们对补体系统生物学作用的理解日益深入,许多神经退行疾病患者中都观察到补体激活。我们坚信C6抑制剂具备治疗多种神经退行性疾病的潜力。我们期待与补体药物开发的全球领导者Alexion合作,将这种可能性变为现实”。
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