Spinraza是百健/Ionis联合开发的一种反义寡核苷酸，用于治疗一种叫做脊髓性肌萎缩（SMA）的罕见致命性遗传病。SMA主要影响肌肉力量和运动，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。发病年龄、症状和进展速率具有很大的变异性。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000，中国大约有患儿3~5万人。
Spinraza于2016/12/13获得FDA加速批准，审评周期仅3个月，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。Spinraza的治疗费用相当昂贵，首年6次注射的治疗费用为75万美元（12.5万美元/针），第二年的费用降低一半至37.5万美元。但是Spinraza的市场表现惊人，2017年销售收入8.84亿美元，相当于覆盖了1178例患者。2018年前9个月的全球销售收入达到了12.54亿美元。
CDE在今年8月8日发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，遴选了48个境外已上市临床急需新药名单，百健的Spinraza（Nusinersen）也位列其中。
根据CDE文件，纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。
2018年NMPA批准的孤儿药
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