PharmaGo案例（7）：什么都没做，就可以直接申报上市？

6月10日，赛诺菲提交的注射用拉罗尼酶浓溶液的上市申请（JXSS1900029）获得CDE正式承办受理。有意思的是，该品种是首个之前没有任何申报记录，直接申报上市的品种，为什么可以这么牛？

下面给大家解释一下。

拉罗尼酶 (laronidase)是CDE今年5月29日发布的第二批临床急需药品之一，2003/4/30即在美国首次获批，作为一种酶替代疗法用于治疗黏多糖贮积症I型。CDE指出，列入临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请

而根据国家药监局去年10月23日发布的关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告（2018年第79号） ，之前未提交过临床申请的品种，厂家也可以直接提出上市申请。

由此便不难理解，这个品种虽然2003年就已经在美国批准上市了，但是由于是孤儿药，在中国的临床研究难以进行，支付方面的政策支持又不够，厂家索性放弃在中国申报。但是CDE推出鼓励临床急需境外新药在中国上市的政策后，罕见病药可以直接提出上市申请，企业自然欢欣鼓舞。