临床急需罕见病新药「依达拉奉」在中国获批：治疗肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症，俗称“渐冻人症”，是一种严重的神经退行性疾病。该疾病主要累及上下运动神经元，导致患者肌肉力量下降，包括四肢、面部、呼吸肌肉等，患者通常表现为肌肉萎缩、说话和吞咽困难等症状，最终因呼吸衰竭而死。目前，该疾病发病机理尚不明确，但可能涉及遗传和环境因素。据估计，中国ASL患者大约有20-30万例。

 

7月31日，日本田边三菱制药株式会社Radicava （依达拉奉）在中国获批上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

依达拉奉是一款由田边三菱研发的自由基清除剂，能够保护运动神经元免受氧化应激，进而延缓肌肉力量下降和肌萎缩的进程。2015/6/1，依达拉奉在日本获批用于治疗ASL，2019年我国将其纳入第二批临床急需境外用药。

依达拉奉结构式

从国内来看，目前申报依达拉奉注射液一致性评价的厂家有3家，分别为先声药业、齐鲁制药和吉林省博大制药。其中，先声药业的依达拉奉注射液被纳入优先审评。