10月22日，FDA疫苗与相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）召开了首次会议，讨论了针对COVID-19疫苗的新生物制品许可申请（BLA）或紧急使用授权（EUA）问题，以及候选疫苗的评估、分配和上市后研究的一系列问题，同时，讨论了其2020年6月发布的行业指导意见（见：FDA发布COVID-19疫苗获批上市标准：保护效力比安慰剂至少高50%）是否符合监管要求。
以下内容翻译自FirstWord的《ViewPoints: FDA makes its case for vaccine EUA》。
EUA 还是 BLA?
专家小组成员认为，较传统的BLA相比，EUA的优势在于在完成试验方案之后，需对至少50%的受试者进行大约2个月的随访，而前者则需要6个月。与大多数的咨询委员会会议不同，FDA倡导加速COVID-19疫苗的获取，而咨询委员会会议则对能否在2个月的时间内收集到适当的数据持怀疑态度。
机构代表表示，EUA主要代表着更快的批准路径，而产品监管标准则与BLA的产品相似。最重要的是，要对获得EUA申请的产品继续进行随访。
专家小组成员对于将EUA作为新冠疫苗最佳许可途径的看法并不一致，一部分人认为2个月的安全性随访似乎是“任意”规定的，另外，目前还尚不清楚免疫保护的持续时间。然而，机构领导重申了两点，首先，既往的疫苗开发经验表明，不良事件一般发生在接种后的前6周；其次，颁布EUA并不等同于停止收集额外数据，只是提供了一种在完全批准前的获取手段。
临床试验设计问题
大多数的专家小组成员以及部分公众评论员对于6项由特朗普政府空间机战行动（Operation Warp Speed）支持的III期临床试验主要终点设计表示担忧，这些试验并没有区分轻度/重度疾病。正如BMJ最近发表的一篇文章指出，如果主要终点不能具体衡量住院人数/重症疾病发生率，那么对大流行的影响将微乎其微。编辑Peter Doshi表示，“除非对试验设计和评估方式进行紧急修改，否则，最终我们获批上市的疫苗虽然可以降低轻度感染风险，但却不能降低住院、ICU或者死亡风险。”
CDC官员Doran Fink告诉专家小组，该终点指标是在充分考虑了收益和风险的基础上确定的，并通过了机构审查，同时也承认“疫苗生产企业可自由选择其认为的最相关终点指标。”
然而，FDA CBER疫苗研究和审查办公室副主任Philip Krause补充道：“不仅按疾病严重程度进行区分的试验是不可行的，并且需要大约十倍数量的受试者。而且在疫苗学中根本不存在一种对轻度疾病有效，而对重度疾病无效的疫苗。”
尽管如此，各机构都意识到如果批准效果不佳的疫苗上市，将会损害其公信力，并对其他可能有效的疫苗造成不良影响，对公众带来安全隐患。正如Fink所言：“部署弱效疫苗的风险随着III期临床试验数量的增加而增加”，而这一数字一直在增长。
疫苗验证（Vaccine verification）
假设近期颁布了EUA，那么在疫苗获批后，最迫切的问题将变成如何在伦理上对安慰剂组进行置盲随访。会议主席Arthur Monto指出，委员会已经收到一家疫苗企业的通知，称如果获得EUA，出于伦理考虑，将计划通知安慰剂组受试者获得已授权的疫苗。这可能会在两个月后将试验揭盲。
FDA对于如何保持患者依从性和后续III期试验的置盲性方面没有更多指导，但确实指出企业应该在获得EUA之后继续保留受试者的致盲随访。Fink表示，EUA不应视作一项研究揭盲的充分条件，因为这样，数据将永远丢失，而这些数据对于BLA具有重大意义。
一旦产品获得授权，FDA将不愿批准额外的安慰剂对照研究，这也可能加剧过早揭盲造成的数丢据失问题。这意味着后续研究可能需要一个非劣效设计，将会设计更多的受试者和更长的时间点。
也就是说，疫苗生产初期的供应会限制授权产品的使用，而受试者则在优先分配的名单中排名靠后。
专家小组和机构代表都认为，如果广泛批准低效或者不安全的疫苗可能会破坏之前一系列的传染病防治努力。CDC官员Janell Routh认为：“强制性的疫苗接种方案也可能适得其反。因为这会增强大众对候选疫苗的信心，并且在法律上，没有完全获得BLA的产品并不是一种临床选择。”
一些专家认为，任何EUA的颁布都只会增加大众的怀疑，即使问题只是出现在“紧急”二字上，而不是产品安全性或有效性的问题。另外，绝大多数进入III期临床阶段的疫苗都使用了两剂接种的方案，这也增加了潜在的依从性问题。
FDA表示，目前尚未收到任何企业针对COVID-19疫苗的EUA申请，同时保证，如果收到申请，将会重新召开专家咨询会议对特定产品展开讨论。
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