PFS 翻倍！tipifarnib获FDA突破性疗法资格
2月24日，Kura宣布，tipifarnib已被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后疾病进展、等位基因变异频率≥20%，复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)。头颈部鳞状细胞癌是世界上第七大最常见癌症，每年有超过88.5万的新发病例。尽管近年治疗取得了进展，但患者预后仍然很差，5年生存率低于40%。二线治疗对许多患者的临床获益有限，客观缓解率(ORR)仅为6-16%，中位无进展生存期(PFS)为2-3个月，中位总生存期(OS)为5-8个月。尽管HRAS早在40多年前就被发现了，但目前还没有针对这种蛋白突变形式的肿瘤的特定治疗方法。HRAS是原癌基因，是一种正常基因，通过编码蛋白质，帮助调节细胞生长和分化。但可因突变或表达增加而成为癌基因。4-8%的头颈鳞状细胞癌患者存在HRAS突变。tipifarnib是一种有效的、高选择性的法尼酰基转移酶抑制剂，法尼酰基转移酶是HRAS活性的关键酶。Tipifarnib突破性疗法认定是基于一项II期RUN-HN研究数据，该研究评估了tipifarnib在复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌患者中的疗效。试验数据已于2020年5月在美国临床肿瘤学会上公布，18例疗效可评估患者的ORR为50%，中位PFS为5.9个月，中位OS为15.4个月。tipifarnib目前正在进行一项注册性临床研究（AIM-HN）。Kura总裁兼首席执行官Troy Wilson博士说:“我们很高兴FDA授予tipifarnib突破性疗法称号，这是FDA对其治疗这种毁灭性疾病潜力的肯定。”我们将继续专注于AIM-HN注册性试验，并期待与FDA紧密合作，尽快将这种疗法应用于患者。
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