小分子RNA靶向疗法又吸金！武田豪斥12亿美元锁定Anima独家技术，目标是神经系统疾病

3月18日，Anima Biotech宣布与武田达成战略合作，就遗传性神经系统疾病共同发现和开发靶向RNA的小分子药物。针对合作靶点，Anima将使用其Translation Control Therapeutics平台来发现新型的mRNA翻译调节分子。

 

来源：Anima、武田官网

 

根据协议，武田将向Anima支付最高约1.2亿美元的前期和临床前研究里程碑付款，以及高达11亿美元的临床和商业里程碑付款。

 

除武田外，2018年7月，礼来也与Anima在神经疾病领域达成了一项最高超10亿美元的合作。

 

Anima创立于2014年，致力于开发能选择性控制mRNA翻译的小分子药物，作为一种靶向“不可成药”蛋白的新兴调控策略。这种对mRNA翻译的靶向调节是双向的，Anima通过自身专有平台来筛选能减少或增加目标蛋白翻译的小分子。

 

平台分为Cerebio、Translationlight、Brightny和Compass四部分。

 

来源：Anima官网

 

Cerebio可以识别在靶蛋白翻译过程中使用频率很高的tRNA对；Translationlight实现活细胞内的蛋白质翻译的可视化，从而发现能选择性增加或减少特定mRNA翻译的化合物；Brightny利用云端大数据，验证Translationlight确定的化合物的选择性；Compass负责阐明化合物的作用机制和分子靶点。

 

来源：Anima官网

 

利用这些专有技术，Anima在纤维化、肿瘤、传染病和神经疾病领域开展了多项药物研发工作。像肿瘤领域的c-Myc和KRAS以及神经领域的tau蛋白等一些难以成药的靶点，Anima均在开发相关的翻译抑制剂。

 

来源：Anima官网

 

"通过将Anima的平台与我们在转化医学和临床开发方面的优势结合起来，我们的目标是开发出能够为遗传性神经系统疾病患者带来更大益处的药物，这类疾病几乎没有有效的治疗方案。"武田神经科学药物发现部门负责人Ceri Davies说。