特应性皮炎新药CCR4抑制剂Ib期结果积极，公司股价翻倍

6月14日，RAPT Therapeutics宣布，RPT193单药治疗31例中重度特应性皮炎患者的随机、安慰剂对照Ib期临床试验获得积极顶线结果。受此消息影响公司股价翻倍，市值达到9亿美元。

 

特应性皮炎（AD）是一种慢性炎症性皮肤病，以皮肤屏障破坏和免疫失调为特征，可导致患者皮肤破损及瘙痒，严重影响生活质量。尽管目前已有治疗AD的皮下注射产品度普利尤单抗上市，但是针对这一群体，寻找耐受性好、有效、不需要实验室安全监测的口服药物仍具有高度未满足需求。AD是一种常见病，预计到2029年将影响约1900万美国成人和1000万儿童患者。

RPT193是一种小分子口服C-C趋化因子受体4（CCR4）拮抗剂，可通过阻断Th2细胞上高表达的CCR4受体，选择性抑制Th2细胞向炎症组织的迁移。不同于IL-4R/IL-5R等抑制剂，RPT193在哮喘、特应性皮炎发病机制上游通路发挥作用。

此项Ib期试验旨在探索RPT193在中重度特应性皮炎患者中的疗效和安全性，共有21例中重度AD患者接受400 mg RPT193治疗，每日口服1次，持续4周，10例患者接受安慰剂治疗。与安慰剂相比，RPT193组4周治疗结束时在关键疗效指标上有明显改善，包括湿疹面积和严重程度指数(EASI)评分、经验证的研究者整体评估(vIGA)和瘙痒评分(NRS)的改善。

研究结果显示，治疗4周后，RPT193组中重度AD患者湿疹面积和严重程度指数(EASI)评分较基线改善了36.3%，而安慰剂组为17.0%。值得注意的是，在治疗结束后的两周内，RPT193组表现出持续的改善，改善程度与安慰剂组进一步分离，第6周（43天）时，RPT193组EASI评分较基线改善了53.2%，而安慰剂组为9.6%，RPT193组湿疹面积和严重程度指数较基线至少改善50%（EASI 50）患者比例较安慰剂高出41.9%。根据探索性统计分析，RPT193组与安慰剂组第43天EASI评分和达到EASI-50患者比例差异具有统计学意义(p≤0.05)。

第43天，RPT193组14.3%患者的vIGA得分为0/1（皮损清除或几乎完全清除），而安慰剂组为0.0%。

第29天，RPT193组患者瘙痒症状较安慰剂组有显著临床意义改善。

安全性方面，PT193在Ib期研究中耐受性良好。未报告严重不良事件，所有报告的不良事件均为轻度或中度，未观察到据有临床意义的实验室值异常。RPT193总体安全性数据（包括Ib期研究和之前报告的健康志愿者的Ia期研究盲法安全性数据）表明，它是一种耐受性良好的口服药物，不需要任何实验室安全监测。

根据对其他产品已有临床数据比较可知，RPT193治疗AD 4周疗效数据与抗-IL-4Rα单抗度普利尤单抗、辉瑞JAK1抑制剂abrocitinib治疗12-16周疗效相当。

根据Ib期研究中观察到的疗效和安全性数据，RAPT计划启动一项针对中度至重度AD患者的IIb期研究，并计划开展一项针对哮喘的IIa期研究。

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