有望成为首个预防急性移植物抗宿主病疗法！阿巴西普获FDA优先审评

8月23日，百时美施贵宝（BMS）宣布美国FDA已受理Orencia(abatacept，阿巴西普)的生物制品补充许可申请（sBLA），并授予该项申请优先审评资格，用于预防6岁及以上接受非亲属供者造血干细胞移植(HSCT)患者的中重度急性移植物抗宿主病(aGvHD)。FDA将于2021年12月31日之前做出审批决定。如果获得批准，Orencia将成为首个预防aGvHD的疗法。

 

干细胞移植即输注供体T细胞给患者，它能够识别并破坏受体体内的外来入侵者，包括癌细胞。HSCT是一种治疗侵袭性白血病和其他血液系统恶性肿瘤的有效方法，通常也是目前唯一的治疗选择。然而，这一疗法所带来的好处很大程度上因严重aGvHD和感染引起的移植相关死亡率(TRM)而抵消，尤其对于接受非亲属供体移植的患者。30%-70% 的移植受者会发生aGvHD，具体取决于供体类型、移植技术和其他特征。

 

当供体T细胞将患者的健康细胞识别为外来细胞并开始攻击健康组织和器官时，就会发生GvHD。为了发起这种攻击，T 细胞需要通过一种被称为“协同刺激”的信号传递过程被激活。Orencia可结合并抑制参与“协同刺激”的蛋白质靶标，从而抑制 T 细胞激活，起到治疗作用。Orencia已于2005年获FDA批准用于治疗多种类型关节炎。

 

此项sBLA递交是基于II期ABA2试验和一项基于真实世界数据的注册性试验结果。ABA2试验评估了Orencia预防重度aGvHD患者的疗效，这些血液恶性肿瘤患者接受了非亲属、HLA匹配或不匹配供体干细胞移植，受试者在标准治疗的基础上加用Orencia。结果显示，加用Orencia可显著降低重症aGvHD和相关疾病的发病率，并且不增加疾病复发率。真实世界分析结果与ABA2研究结果一致。

在关节炎治疗领域，Orencia继续发挥它的作用。2020年该药物的销售额约为31.5亿美元。根据BMS的业绩更新，2021年，Orencia前三个月和第二季度的收入分别为7.58亿美元和8.14亿美元。

美国国立卫生研究院去年对该药物进行了III期研究，以评估它和另一对免疫调节剂用于控制中重度 COVID-19 患者免疫过度反应的疗效。

回到移植排斥反应领域，FDA在7月批准了Kadmon公司的Rezurock用于治疗慢性移植物抗宿主病，是该公司首个商业化产品。Kadmon当时表示，他们将在8月底之前供货。

与此同时，监管机构最近推迟了Incyte公司Jakafi治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GVHD)的监管决定并表示他们需要更多时间审查额外数据。FDA将于9月22日对该款药物做出审批决定。

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