2023年11月8日，我们又迎来一个重磅好消息！根据中国国家药监局（NMPA）官网显示，合源生物自主研发的CAR-T产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection，CNCT19细胞注射液）的新药上市申请（NDA）已获得正式批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r／r B－ALL）。
据无癌家园小编得知，纳基奥仑赛注射液是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，也是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品！
截图源自NMPA官网
纳基奥仑赛注射液是通过基因修饰技术将靶向 CD19 的嵌合抗原受体(CAR)表达于 T 细胞表面而制备成的自体 T 细胞免疫治疗产品。输注至体内后会与表达 CD19 的靶细胞结合，激活下游信号通路，诱导 CAR-T 细胞的活化和增殖并产生对靶细胞的杀伤作用。
此前，纳基奥仑赛注射液就已获得国家药品监督管理局授予的“突破性治疗药物”认定，其获批上市将在疗效、安全性及治疗便捷性上给成人r／r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。
持久缓解且伴长期生存获益，纳基奥仑赛剑指白血病！
纳基奥仑赛注射液是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品，也是第四款上市的CAR-T疗法。
其临床研究数据早在2022年12月的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行过口头报告。
截止到2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了纳基仑赛注射液回输，细胞产品制备成功率100%，其结果显示：
3个月内的总体缓解率（ORR）高：在39例患者中，有32例患者达到不同程度的缓解，3个月内的ORR为82.1%！
3个月时的总体缓解率（ORR）高：在39例患者中，经IRC评估有25例患者达到不同程度缓解，3个月时的ORR为64.1%。
CR（完全缓解）率高：32例3个月内获得ORR的患者中，26例为CR，CR率达66.7%（26/39）。25例3个月时获得ORR的患者中，20例为CR，CR率达51.3%（20/39）。
MRD阴性率高：3个月时和3个月内达CR或CRi患者中MRD阴性率分别为92.0%和100%。
有效性数据总结
上述结果表明，接受纳基奥仑赛注射液治疗后，达到缓解的患者，显示出持久的缓解、长期的无复发生存期及总生存期。在3个月时仍处于缓解的患者中，预计有80％患者在1年时仍持续缓解；且患者无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。
目前急招B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病（T-ALL）、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、胃癌、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等癌种！
想要评估病情是否能够接受CAR-T疗法可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部（400-626-9916）进行初步评估！
详情请戳：重磅！首款中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达获批上市，国研CAR-T疗法迎来井喷期！
血液肿瘤治疗界的“抗癌利器”——CAR-T疗法
与PD-1类似，CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种治疗肿瘤的新型精准靶向治疗，只不过机制比PD-1更复杂。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
自从2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，2023年靶向BCMA CAR-T疗法-伊基奥仑赛注射液及靶向CD19的纳基奥仑赛注射液纷纷获批上市，这表示CAR-T疗法已然进入井喷期。
相关文章：疾病控制率达100%！通用型CAR-T疗法打破实体瘤及淋巴瘤治疗困境！更多癌症患者将获益！
B细胞淋巴瘤
在其靶向CD22的CAR-T疗法CRG-022的1期临床试验中，有超过50%的已经对CD19靶向CAR-T疗法耐药的复发/难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者获得完全缓解！这一试验结果可谓是振奋人心！
38例患者的客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）分别为68%和53%。
值得一提的是，基于这些数据，CRG-022已经获得FDA授予的突破性疗法认定。
非霍奇金淋巴瘤
8例此前未经CAR-T治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，在12个月的中位观察期内，8名患者有7名（87.5%）实现了完全缓解（CR），1例为部分缓解，最后一次随访时有5例患者仍有持久的反应，生存期已超1年。
首位患者无癌生存已超2年，目前仍处于疾病完全缓解的状态。
急性T淋巴细胞白血病
一名来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，接受了碱基编辑改造的CAR-T细胞疗法。在治疗28天后，她的病情得以缓解，并继续接受骨髓移植恢复免疫系统功能。幸运的是，6个月后，这名患者的身体恢复状况良好，已经检测不到癌细胞了！
据官网消息称，这是世界首例基于碱基编辑的通用型细胞疗法进入人体的临床研究。
国研CAR-T疗法迎来井喷期，瞄准胃癌、肝癌等实体瘤！
然而，面对占比90%以上的实体瘤治疗领域，CAR-T疗法同样存在巨大的临床需求。值得一提的是，在实体肿瘤方面如消化系统肿瘤领域CAR-T取得了一定的疗效，包括胃癌、肝癌、结直肠癌、胰腺癌等。
胃癌
科济药业CAR-T细胞产品CT041在所有消化系统肿瘤患者中的客观缓解率达48.6%，疾病控制率达73%；所有胃癌患者总客观缓解率为57.1%，疾病控制率达75.0%。
在既往接受至少2线治疗失败的胃癌患者中，客观缓解率为61.1%，疾病控制率为83.3%。
这也算是首个发表于顶级学术期刊的迄今为止最大样本量的CAR-T细胞治疗实体瘤的临床研究！
肝癌
科济药业宣布，其自主研发的靶向GPC3的CAR-T细胞候选产品CT011治疗晚期肝细胞癌的长期生存案例报告。
此项研究报道了1名晚期肝细胞癌患者在接受GPC3 CAR-T细胞与索拉非尼联合治疗后获得了完全缓解（CR）和长期生存。
结直肠癌
上海斯丹赛生物宣布，其开发的实体瘤CAR-T产品GCC19CART被美国食品和药物管理局（FDA）授予快速通道资格。
根据实体肿瘤疗效评价标准，1级剂量组（13例患者）客观缓解率(ORR)为15.4%(2/13)，2级剂量组（8例患者）客观缓解率为50%(4/8)。
除了靶点GCC外，结直肠癌另外一个有效靶点GUCY2C也是近期研究热门，中国有一项针对7名患者的小型 CAR-T 研究，以结肠癌标志物GUCY2C为靶点。该研究发现，2~3 例患者出现部分缓解和疾病稳定。
而CAR-T疗法用于实体瘤的关键点就是实体瘤靶点的选择，目前目前临床在研的CAR-T项目涉及的靶点分布情况，主要集中在GPC3、Claudin18.2、MSLN、HER2、EGFR、CEA、PSCA等热门靶点上。
除了上述小编提到的热门靶点外，还有很多治疗靶点，特整理如图所示。
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