这一星期，FDA表现优异，先后批准了两个新一线用药，分别是可乐组合一线治疗肾细胞癌(RCC)的适应症和特瑞普利单抗一线治疗鼻咽癌。又接连授予了卡博替尼、K药等等的优先审查权。中国药品监督管理局（NMPA）审查中心（CDE）也不甘示弱，喜讯连连。我相信，这一周对广大患者来说，无疑是收获颇丰的！话不多说，让我们来详细了解下吧！
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FDA授予卡博替尼新适应症优先审查权
治疗甲状腺癌
2021年8月5日，FDA授予卡博替尼（Cabozantinib）的新适应症优先审查资格，用于治疗12岁及以上治疗后进展且放射性碘难治的分化型甲状腺癌（RAI-R DTC）患者。
这项的Ⅲ期试验受试者，按是否接受过仑伐替尼（是，否）和年龄(≤65，>65岁)来分层。
该申请是根据一项双盲COSMIC-311试验（NCT03690388）的Ⅲ期数据结果，纳入的患者均为接受过包括乐伐替尼或索拉非尼的至多2种VEGFR抑制剂的放射性碘难治性甲状腺癌患者，并以（2:1）[博替尼组（n=125）和安慰剂组(n=62)]的比例随机接受卡博替尼(60mg,QD)或安慰剂治疗，该研究显示卡博替尼治疗能将患者疾病进展或死亡的风险降低78%。
在2021年ASCO大会公式的研究结果显示，接受卡博替尼治疗的患者，仍有超过半数保持无进展，根据目前的随访时间判断，中位无进展生存期（PFS）已经超过了6.2个月，卡博替尼相较安慰剂显示出临床和统计学上显著的PFS获益。
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NMPA批准PD-L1/FGFR小分子抑制剂
FH-2001临床试验
2021年8月9日，CDE批准了复星医药的FH-2001胶囊临床试验，拟用于治疗晚期恶性实体瘤。这款复星医药公开FH-2001为PD-L1/FGFR双靶点小分子抑制剂，临床前研究由药明康德开展，临床研究和商业化由复星医药自主实施。H-2001胶囊是一种免疫、靶向双机制PD-L1/FGFR小分子调节/抑制剂药物。
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CDE将阿基仑赛注射液纳入突破性疗法
2021年8月9日，根据CDE官网显示，将复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液纳入突破性疗法，用于治疗复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤，包括滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）。
作为中国第一款上市的CAR-T产品，但是在国外，早在2017年10月18日FDA就批准Yescarta®于美国上市；在2018年8月23日被EMA批准；直至2021年6月22日，才被NMPA批准在中国上市。
本次阿基仑赛在中国新适应症的获批，主要是基于一项桥接临床试验FKC876-2018-001，这项单臂、开放性、多中心研究在中国LBCL患者中评估了其安全性和疗效。
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百奥泰 PD-L1/CD47 双抗申报临床
8 月 10 日，根据CDE官网显示，百奥泰的 PD-L1/CD47双抗 BAT7104 申报临床。这是百奥泰的第一款双特异性抗体药物的申报。BAT7104可同时阻断PD-1/PD-L1和CD47/SIRP-α通路，可谓“强强联手，共抗肿瘤”。与CD47单抗和PD-1/PD-L1单抗相比，BAT7104不仅能够同时激活天然免疫和获得性免疫双通路，增强免疫系统对肿瘤的定向识别，“协同作用”抗肿瘤；更能同时靶向肿瘤上CD47和PD-L1，精准导航瞄准肿瘤组织，减少毒性作用。
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FDA同意EG-007进入III期关键性临床试验，用于治疗晚期子宫内膜癌
2021年8月10日，FDA同意深圳埃格林医药有限公司的创新性候选药物EG-007的III期关键性临床试验，这是一项全球多中心的关键性III期临床试验，联用靶向药物以及抗PD-1抗体类药物来用于治疗非微卫星高不稳定性(MSI-H) 或错配修复缺陷 (dMMR) 的晚期子宫内膜癌患者。该临床试验的主要目标是通过与EG-007联用，来提高晚期子宫内膜癌患者对免疫治疗的应答率/有效率。
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FDA授予Pembrolizumab用于肾切除术后RCC的优先审查
2021年8月11日，FDA已授予帕博利珠单抗 (Keytruda，K药) 新补充生物制剂许可申请 (sBLA) 优先审评，用于肾切除术后复发风险中高或高复发的肾细胞癌 (RCC) 患者的辅助治疗。
该申请是根据KEYNOTE-564试验(NCT03142334)Ⅲ期临床数据，该实验共有994名参与者，并以1:1的比例每3周随机接受200 mg的K药（n = 496）或者安慰剂（n = 498治疗，约持续1年，试验在意向治疗人群中显著改善了患者的无病生存率 (DFS)（HR，0.68；95% CI，0.53-0.87；P = 0.0010）。
在2021年ASCO年会上公式的数据，研究组和对照组的 12 个月和 24 个月 OS 率分别为 98.6% 和 98.0%，分别为 96.6% 和 93.5%。
关于安全性，接受K药辅助治疗的患者中有96.3%的人报告了全因不良反应 (AE)，而接受安慰剂的患者为 91.1%；这些影响分别在 32.4% 和 17.7% 的患者中达到 3 至 5 级。全因毒性导致研究组 20.7% 和对照组 2.0% 的患者停止治疗。这些影响导致 2 名接受K药的患者和 1 名接受安慰剂的患者死亡。
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FDA 批准帕博利珠单抗+伦伐替尼
用于一线治疗晚期RCC
2021年8月12日，FDA 已批准帕博利珠单抗（Keytruda，K药）+乐伐替尼（Lenvima）用于成年晚期肾细胞癌患者的一线治疗。
此次RCC一线适应症的申请是基于CLEAR 3期试验（KEYNOTE-581 / Study 307）的研究结果。研究显示，与舒尼替尼相比，可乐组合可获得更长的PFS，中位数分别为23.9个月和9.2个月（HR，0.39；95％CI，0.32-0.49；P <.001）,疾病进展风险降低61%。OS也显著延长（HR，0.66；95％CI，0.49-0.88；P=0.005），ORR分别为71.0％和36.1％。
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FDA授予特瑞普利单抗突破性疗法认定，用于一线治疗鼻咽癌
2021年8月13日，FDA已授予君实生物的特瑞普利单抗（拓益®，JS001）突破性疗法认定，其联合吉西他滨/顺铂一线治疗晚期复发或转移性鼻咽癌患者。
本次获批是基于一项随机、双盲、III期临床试验JUPITER-02研究，根据在2021ASCO大会上公布的最新该研究数据，该研究入选289例患者按照1：1随机分为联合治疗组（n=146，特瑞普利单抗240mg[每三周给药一次]+吉西他滨+顺铂）和安慰剂组（n=143），完成6个周期联合治疗，后进入特瑞普利单抗或安慰剂维持治疗。
中期分析结果显示，特瑞普利单抗联合治疗组显著改善PFS，达到主要研究终点。中位PFS：特瑞普利单抗组 vs 安慰剂组为11.7 vs.8.0个月（HR=0.52，95％CI：0.36-0.74；p=0.0003）；1年PFS率：特瑞普利单抗组 vs 安慰剂组为49.4％ vs 27.9％，近一半患者在一年内没有出现疾病进展，在研究者评估结果中，更是显示降低疾病进展及死亡风险为59%（95%CI：0.28-0.59，p < 0.0001）。
截至2021年2月18日，试验中两组的OS均尚未成熟，但可观察到特瑞普利单抗组相比安慰剂组出现了OS的获益趋势（hr=0.603，95%CI 0.364-0.997,P=0.0462）。
特瑞普利单抗组与安慰剂组的ORR为77.4％ vs 66.4％（P=0.033），中位DOR为10.0 vs 5.7个月（HR = 0.50，95％CI：0.33-0.78，P=0.014）。
而在安全性方面，特瑞普利单抗组未观察到新的安全性信号。安全性：≥3级TEAE：89.0％ vs 89.5％；导致停药：7.5% vs 4.9%；致死性：2.7% vs 2.8%；然而，出现免疫相关不良反应(irAEs)和3级irAE事件的概率在特瑞普利联合治疗组中更大：irAEs ：39.7% vs 18.9%；≥3级irAEs：7.5% vs. 0.7%。
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