临床数据 该研究的中位随访时间为6.9个月(IQR 2.8-10.9);两组(Ivosidenib组 VS安慰剂组)的中位PFS为2.7个月(95%,置信区间1.6~4.2个月) VS 1.4个月(95%,置信区间1.4~1.6个月);中位总生存期(OS)为10.8个月(95%,置信区间 7.7~17.6个月) VS 9.7个月(95%,置信区间 4.8~12.1个月);客观缓解率(ORR)为2% VS NR(未达到),疾病稳定(SD)为63例 VS 17例。 Ivosidenib组(意向治疗人群)6个月的PFS率为32%,12个月的PFS率为22%;6个月的OS率为67%,12个月的OS率为48%。 不良反应 Ivosidenib组常见的1~2级不良反应为恶心(33%)、腹泻(31%)、乏力(23%)、咳嗽(21%)、腹部疼痛(19%)、食欲减退(17%)、呕吐(17%)、腹水(13%)、虚弱(12%)、便秘(12%)、周围水肿(12%)等。 Ivosidenib组常见的3级不良反应为腹水(7%)、血胆红素升高(6%)、天冬氨酸转氨酶升高(5%)、乏力(3%)、贫血(3%)、低钠血症(3%)、恶心(2%)、腹部疼痛(2%)、食欲减退(2%)、呕吐(2%)等。小结 与安慰剂相比,Ivosidenib显著改善了患者无进展生存期,且耐受性良好。这项研究显示了Ivosidenib针对晚期IDH-1突变型胆管癌的临床益处。 参考来源:https://www.thelancet.com