2019年4月12日,美国FDA批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼(Erdafitinib,商品名Balversa),用于治疗携带FGFR2/3突变或融合,在铂类化疗期间或化疗后(包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内)出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成人患者。
商品名:Balversa
通用名:Erdafitinib(厄达替尼)
靶点:FGFR
厂家:Johnson & Johnson(强生)
美国首次获批:2019年4月
中国首次获批:未获批
获批适应症:局部晚期或转移性膀胱癌(尿路上皮癌)成人患者
规格:3mg、4mg、5 mg
推荐剂量:起始剂量为8mg每日一次,空腹或随餐口服,在第14天和第21天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者,剂量增加至9mg每日一次,直至疾病进展或无法耐受。如果服药后发生呕吐,不可补服,下次服药仍按照原间隔时间。如果漏服,当日内可以按量补服,下次服药仍按照原间隔时间。
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BLC2001(NCT02365597)是一项多中心、开放标签、单臂研究,用于评估Balversa在局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的有效性和安全性。
在这项研究中,87例患者可评估疗效,这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展,并且至少有一个以下的基因改变:在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3- tacc3、FGFR3- baiap2l1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)。
该研究的主要疗效指标为根据RECIST v1.1评估,由盲法独立审查委员会(BIRC)确定的客观缓解率(ORR)和反应持续时间(DoR)。
入组的人群特征为:中位年龄为67岁(范围:36至87岁),79%的患者是男性,74%的患者为白种人;大多数患者(92%)的ECOG评分为0或1;66%的患者有内脏转移;84例(97%)患者之前接受过至少一种顺铂或卡铂治疗:56%的患者之前只接受了以顺铂为基础的方案,29%的患者之前只接受了以卡铂为基础的方案,10%的患者同时接受了以顺铂为基础的方案和以卡铂为基础的方案,3例(3%)患者仅接受含铂的新辅助治疗或辅助治疗;24%的患者之前接受过抗PD -L1 /PD-1治疗。
研究数据显示:客观缓解率(ORR)为32.2%,完全缓解(CR)为2.3%,部分缓解(PR)为29.9%;中位反应持续时间(DoR)为5.4个月。
FGFR基因改变的疗效结果为:对于FGFR3突变(n=64),ORR为40.6%;对于FGFR3融合(n=18),ORR为11.1%;对于FGFR2融合(n=6),ORR为0%。
图注:Balversa治疗FGFR基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌的ORR
图注:Balversa治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌不良反应
1、眼部病变:Balversa可引起眼部疾病,包括中央浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离(CSR/RPED),导致视野缺损;应在治疗前4个月及治疗后每3个月进行一次眼科检查,视症状随时紧急检查。眼科检查应包括视力评估、裂隙灯检查、眼底镜检查和光学相干断层扫描。
2、高磷血症:据报道,在接受Balversa治疗的患者中,76%的患者会出现高磷血症。任何级别高磷血症事件的中位发病时间为开始后20天(范围:8 -116)。32%的患者在BALVERSA治疗期间接受了磷酸盐结合剂。
3、胚胎毒性:建议有潜在生殖能力女性伴侣的男性患者在治疗期间使用有效避孕。
参考来源:
http://www.janssenlabels.com
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