在医药研发领域,药物递送被行业普遍认为是新一代技术的主力战场。 “药物递送在临床中极其重要。一是因为它会影响药物最终发挥药效的作用大小,二是决定了药物研发成败的关键点。”行业投资人龚莫告诉动脉网,药物递送系统往往承载着“药物靶向”、“药物控释”、“促进药物吸收”、“增强药物属性”四大核心功能,在产业链中价值巨大。 正是基于此,药物递送受到了行业的广泛关注。而身处这一热门赛道,加之创始人的丰富背景,Nvelop Therapeutics一诞生便具有明星光环:该企业以期通过切入递送技术领域,来释放基因治疗的更大潜力。 要知道,在基因编辑领域,由于细胞膜的特殊性质和治疗性基因材料的复杂性,基因编辑药物在人体内并不稳定,所以一旦药物靶向错误靶标,很容易对人造成严重的副作用。因此,如何将基因编辑药物递送至合适的位置,一直是行业最为关心的问题之一。 在这一方向上,Nvelop Therapeutics的创始人刘如谦进行了多年研究,其于2022年1月与合作者在《Cell》期刊上发表了论文《Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins》。论文提到,目前在临床应用上,主要有病毒载体(慢病毒、AAV等)和非病毒载体(LNP等)两种,但这些载体尚有诸多不足,以AAV为例,其就具有装载能力有限(仅为5KB的DNA)的缺点。 针对此,刘如谦与团队开发出一种工程化类病毒颗粒(eVLP),其能够高效地将基因编辑工具递送到动物体内的细胞中。eVLP具有不少亮点,比如论文表示,eVLP递送的碱基编辑对小鼠肝脏63%的细胞进行了有效编辑,成功将血清中PCSK9水平降低了78%。 此外,研究团队在对eVLP递送的体外和体内基因编辑的DNA水平和RNA水平脱靶情况进行检测后发现,无论是DNA还是RNA,都未检测到脱靶,而这与AAV病毒或质粒载体递送相比,优势明显。
参考资料:1:Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins. 《Cell》官网地址:https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(21)01484-72:《默沙东(MRK.US)与第一三共合作开发三款ADC》 智通财经