编者按
渐冻症的病因至今不明，而且不能治愈。目前获批药物只有利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（edaravone），两者能减缓疾病的进展，但不能逆转疾病，尚未实现治愈。干细胞治疗渐冻症的临床效果和安全性正在研究中，并且一些项目已经取得了初步成果。近期，备受关注的渐冻症干细胞疗法NurOwn®又有新动向，拉近了上市的距离。
本文首发自博雅干细胞，作者Dr韦
专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授
近年来，美国FDA对细胞治疗产品的前景给予认可，并正在努力为这类创新新药的发展勾勒一条现代化、有效的道路，他们计划从加速审批路径、快速通道资格、增加审评员以及制定新指导文件等方面来推进。2019年初FDA宣布了对未来细胞治疗的发展计划，预测到2025年这一领域每年将有10-20款新药获得批准，囊括细胞和基因疗法产品。
FDA探讨渐冻症干细胞疗法的新审批流程
近期，美国头脑风暴公司宣布与美国FDA举行了高级别会议，会议的主题是讨论渐冻症干细胞疗法NurOwn®获批的潜在管理途径，旨在以一种新的方式来推进审批流程[1]。
目前这款NurOwn®疗法正处在III期关键试验阶段（NCT03280056）。这是一款自体干细胞疗法，源自于患者自身骨髓的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导下定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的间充干细胞，称之为MSC-NTF细胞。经修饰后的MSC-NTF细胞再回输到患者体内，以评估自体MSC-NTF细胞鞘内重复给药的安全性和有效性。
神经营养因子（NTF）是胚胎、新生儿和成人神经元的有效存活因子，被认为是渐冻症的潜在治疗候选者。将多个神经营养因子递送到患者受损神经元的直接环境中，有望提高患者的存活率，从而减缓疾病的进展，减轻症状。
在与高级生物制品评估与研究中心（CBER）和美国ALS专家举行的会议上，FDA确认已全面注册的III期肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的临床试验正在收集与评估相关的重要数据。FDA表示他们将在预期的III期临床试验数据中查看“所有证据”。此外，在详细的数据评估基础上，他们致力于与美国头脑风暴公司合作，以确定进一步的监管路径，包括加速第三阶段试验数据的统计审查的机会。
2014年，干细胞疗法NurOwn®已经获得了美国FDA快速通道产品的指定；2018年8月，这款疗法的III期临床试验的中期分析通过了药物安全监测委员会的审查，被认为无明显安全问题。本次会议中，FDA和美国头脑风暴公司均认为迫切需要解决的紧急问题及共同的目标是尽快推进急需的ALS疗法。
早在几年前，美国及欧盟等国家就已经将干细胞疗法归入药物范畴进行管理，并有了明文规定。美国将细胞治疗产品归为生物药，已经形成了相对完善的法规监管框架，FDA生物制品评估研究中心旗下的细胞与基因治疗部负责接收细胞治疗产品的审批与准入，快速审批程序时间为6-10个月。
国内干细胞治疗渐冻症的临床进展
在我国，干细胞治疗渐冻症也有临床研究先例和文献报道。
北京解放军总医院第三医学中心（原武警总医院）对接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS住院患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能，在短期内(半年内)效果较好，整个过程是安全的[2]。
广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此提示脐带间充质干细胞移植治疗ALS具有一定效果，且安全性良好[3]。
从目前的临床研究数据来看，干细胞治疗渐冻症具有安全性和可行性，并且具有一定的缓解病情的治疗效果。根据clinicaltrials.gov统计的数据，目前国内有3项干细胞治疗渐冻症相关的临床研究项目注册。随着在临床试验和科学探讨的不断深入，干细胞有望成为治疗渐冻症的新选择。
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