212.5万美元一次！史上最贵的治疗方案通过监管审批！
这款由著名跨国医药企业诺华推出的基因疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者，定价212.5万美元，折合人民币1500万元，堪称史上最贵疗法。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量，药物上市具有里程碑意义。
脊髓性肌萎缩症（SMA）又称脊肌萎缩症。目前，科学家们普遍认为，造成脊髓性肌萎缩症的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质（运动神经元存活因子，SMN）出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因，称为SMN1，当这种基因出现问题时，就会产生这种疾病。
仅在美国，每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症，其中大约300人属于最严重的情形，患者常在1岁内发病，出现肌肉无力和萎缩症状，多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。
美药管局介绍，Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。
本次批准是基于Zolgensma在已完成的1期临床试验START和还在进行中的3期临床试验STR1V中的表现，在这项START临床试验中，15名1型SMA婴儿接受了Zolgensma的治疗。在接受治疗后24个月的随访时，所有患者仍然存活并且不需要永久性的呼吸支持。这一疾病的自然历史数据显示超过90%的1型SMA患者在24个月时会死亡或者需要永久性呼吸支持。
而且在接受高剂量疗法的12名患者中，11名患者（91.7%）能够维持头部竖直超过3秒钟，在不需要辅助的情况下能够坐直超过5秒钟。这些是1型SMA患者无法达到的肌肉功能里程碑。
近日公布的3期临床试验STR1V的中期结果表明。截止到2018年9月27日，在22名接受治疗的患者中21名仍然活着并且未出现不良事件。迄今为止，已经有超过150名患者接受了Zolgensma的治疗，研究表明95%的患者不会因为体内对AAV9的抗体水平而无法接受这一基因疗法的治疗。
Zolgensma定价212.5万美元，折合人民币1500万元，位列目前全球最贵药物之冠。排名第二的依然是一种基因疗法——Luxturna，定价为85万美元。
诺华公司在一份声明中说，与一些疗法需要长期治疗不同，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。
不过，Zolgensma并非第一种能够治愈这种疾病的治疗方案。2016年，FDA已批准一种名为Spinraza的药物上市，这一药物也能够治愈这种病症，但需要多次用药，第一年治疗花费75万美元，此后每年的费用为37.5万美元。
据悉，在美国以外的地区，Zolgensma拥有欧洲的PRIME（优先药物）指定，目前正在加速评估程序中进行审查，在日本也有加速的Sakigake指定。分析人士普遍认为,由于这一疗法已积累大量临床数据,日本和欧盟有望在今年内作出审批决定。
结语
美国FDA预计,到2025年,每年批准的基因和细胞疗法有望达10到20种。基因疗法的出现，将改变众多患者的生命轨迹。我们需要做的就是撬动全球医疗资源，让越来越多的患者能及时获得更有效的治疗，挽救更多生命。
参考来源：
1.Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1. Retrieved May 2, 2019, from http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2378942
2.https://wallstreetcn.com/articles/3534937
3.http://www.xinhuanet.com//mrdx/2019-05/09/c_138045804.htm
4.https://mp.weixin.qq.com/s/o5GliMr91lO_ZyIYXrjLuQ
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