一直以来，急性髓性白血病(AML)都是一种侵袭性和难治性的血液肿瘤，通常患者生存率较低。以往化疗是急性髓性白血病的主要治疗手段，但一些高龄或因自身患有合并症的患者可能无法接受密集的化学治疗。即使采用较好的治疗方法，65岁及以上的老年患者的五年总生存率仍然低于5%。这一部分患者仍然需要更加适合的有效治疗途径。
日前美国FDA批准分子靶向药VENCLEXTA(venetoclax)联合阿扎胞苷，或地西他滨或小剂量阿糖胞苷(LDAC)用于治疗75岁以上或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断急性髓性白血病(AML)患者。Venclexta联合阿扎胞苷可延长不能耐受强化诱导化疗的新诊断急性髓性白血病患者的整体生存率。美国国家综合癌症网络(NCCN)指南建议将VENCLEXTA和阿扎胞苷组合作为不适合进行强化化疗的急性髓性白血病的一线治疗方案。
这一批准基于VIALE-A和VIALE-C III期研究的结果。VIALE-A研究的结果已于2020年8月发表在《新英格兰医学杂志》上。
VIALE-A研究的对象为尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的急性髓性白血病患者。研究数据表明，Venclexta联合阿扎胞苷与单独使用阿扎胞苷相比，死亡风险显着降低了34%，完全缓解率(CR)达到37%，而单独使用阿扎胞苷治疗的晚期缓解率仅有18%。并且Venclexta联合阿扎胞苷治疗组的复合完全缓解率(CR+CRi)比阿扎胞苷组高出一倍多。
VIALE-C(M16-043)是一项随机，双盲，安慰剂对照，多中心，3期试验，研究对象为先前未接受过急性髓性白血病治疗且不适合强化治疗的患者，评估了Venclexta+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的效果和安全性。结果显示，Venclexta+LDAC方案将死亡风险降低了25%，完全缓解率显著提高(27.3% vs 7.4%)，完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高(CR+CRi：47.6% vs 13.2%)、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解(CR+CRh：46.9% vs 14.7%)、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高(34.3% vs 2.9%)。
分子靶向药Venclexta是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，通过选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。目前Venclexta已经获得美国FDA的五个突破性治疗资格：一个用于先前未治疗的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)，两个用于复发或难治性CLL，两个用于先前未治疗的急性骨髓性白血病。venetoclax已在包括美国在内的50多个国家和地区获批，获批适应症包括：慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。
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