参加药物临床试验也能治好病？

作者：郑州市第六人民医院 李琤

李先生因不想吃饭、没劲去医院门诊就诊，检查发现乙肝病毒感染。门诊医生告诉他，国内目前有个研发的乙肝新药正在他们医院开展临床试验。如果参加这个项目治疗药物免费，检查化验免费，每次来院还能报销交通费用。

还有这样的好事？不仅能治病还不花钱？

李先生抱着试一试的想法，报名参加了乙肝新药项目筛选。检查发现李先生的乙肝病毒居然高达10⁶次方（见图1、2），符合该项目的要求，开始治疗并定期来院进行检查。

↓治疗前↓

图1、图2

治疗进行到24周的时候，李先生的乙肝病毒载量转阴，按项目要求继续治疗，治疗进行到84周时，李先生的乙肝表面抗原居然也转阴了（见图3、4），当医护人员告诉李先生乙肝完全治愈了，李先生居然一脸怀疑。

↓参加临床试验84周↓

表面抗原转阴

图3、图4

自从得知自己是乙肝后，李先生也是四处咨询，说没听说过乙肝能完全治愈啊？会不会是查错了？

李先生到省级某三甲医院自行检查，乙肝表面抗原真得是阴性（见图5）！

图5

这下李先生高兴了，连忙给他的主管医生打电话。医生告诉他，虽然乙肝表面抗原转阴，但是乙肝表面抗体并未出现，需要注射乙肝疫苗产生保护性抗体，避免再次感染。

药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物系统性研究，以证实或发现试验药物在临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。

每一种新药必须经过基础研究、动物实验和毒性试验等过程，确定对健康试药人没有显著副作用，才可以通过国家药监局和医院伦理委员会批准，进入药物临床试验阶段。在临床试验中，通过主动干预或者完全不干预的手段，在受试者身上进行新药、治疗方式等试验，通过数据分析、症状观察，获取相关信息。

按研究阶段划分，可将临床试验分为：I期临床试验、II期临床试验、III期临床试验和IV期临床试验。

1

I期临床试验

I期临床试验是指初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。该期需要病例数较少，一般为20-80例。

2

II期临床试验

II期临床试验是指治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。该期的病例数比一期多，一般为100-300例。

3

III期临床试验

III期临床试验是指治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。该期的病例数更大，一般为1000-3000例。

4

IV期临床试验

IV期临床试验是指新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，改进给药剂量等。

通过药物临床试验后，明确新药的安全性、有效性及可能出现的不良反应，并经过国家药监局的审核才能投放临床。

众所周知，肿瘤药物价格昂贵，给其家庭带来沉重的经济负担。对于这些病人如果能参加药物临床试验，不仅能免除治疗药物的费用，免除部分化验检查的费用，还会给予病人适当的交通或营养补贴，同时有专业的研究医护全程跟踪病人的病情变化，极大地减轻家庭的经济负担。

丙肝治疗2015年之前只有干扰素联合利巴韦林唯一的治疗方案，很多病人因为该方案副作用大、治疗效果差、费用高终止治疗，导致丙肝肝硬化、肝癌发生率升高。由于DAA药物的出现，参与该药物试验的病人成为第一批受益者，参加试验仅3个月就达到临床治愈，随访至今HCV-RNA仍为阴性。

未上市的药物虽然在动物身上已进行临床前研究——药理学研究、药代动力学研究和剂量范围研究（毒理学研究），确认了其在动物体内的有效性和安全性。但是鉴于人体和动物的差异，所有的新药在上市前都必须在人体上开展相应的临床试验，以获得药效和不良反应的数据，得到有效率和生存期的数据。只有通过各期临床试验证实该药物具备良好的疗效和安全性，才有可能保证患者的用药安全。

小白鼠是药物临床研究前的基础研究中常用的动物实验模型。

药物机理研究首先在实验室细胞模型中进行，有显著结果后，需要在动物模型中进行验证。常用的动物模型包括：小鼠、大鼠、狗、灵长类动物等，根据药物作用的靶点、作用时间、疾病进展时间等因素选择动物模型。

在动物模型中需要确认药物的治疗效果、药物安全使用的剂量范围和疗程、药物的不良反应、与其他药物之间的相互作用、药代动力学数据等。拿到完整细致的数据后，才能据此申请临床试验。经过相关部门的严格审查，才能在健康人和患者中开展研究。

药物临床试验是非常严谨的一项工作，有专门的规章制度、法律法规和审批流程，不是谁想开展就能开展的，也不是谁都能参加的。

首先，病人需要满足试验方案的入选和排除标准，其次在病人完全自愿的前提下进行的；病人能配合医生的要求用药，填写日记卡等相关信息，每天如实记录用药、用药后的自我感觉、运动、血压、心率等信息。

在临床试验的过程中，研究医生会全程跟踪可能出现的任何问题，受试者的安全是第一位，出现任何问题可以随时退出临床试验而不受任何限制。

试验过程中不仅药品、化验检查免费，还会为每位受试者购买保险，确保每位受试者在试验过程的权益。临床研究设计的方案也会充分考虑到患者利益的保护，伦理审查不会通过可能导致患者病情延误、发生不可接受风险的研究方案，通常会要求以指南建议的有效治疗作为对照治疗方式。

因此，患者参加临床研究是有保障的，并不是 “小白鼠”。

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小编在这里还要提醒一下大家，药物临床试验虽好，但是可能也存在一定的风险或不良事件的发生。如果想要参加临床试验，建议大家权衡药物临床试验的利弊，按需参加哦。

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