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近年来,急性淋巴细胞白血病(ALL)的发病率越来越高,若不及时治疗,平均生存期仅3个月左右,甚至不少患者在诊断的数天后就会死亡。ALL是一种可致命的癌性疾病,它会影响人的血液和骨髓,导致人体产生大量未成熟的白细胞,而且疾病发展迅速。如今,经过系统治疗,不少患者已经可以长期生存。医学研究者一直在努力改变白血病患者的预后,2021年也涌现了不少新疗法。
CAR - T细胞疗法UCART19
UCART19是一种现成的、随时可以使用的产品,包括mRNA编码转录激活因子样效应核酸酶(TALENs)。供体来源的同种异体抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞产物UCART19在儿童和成人复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中具有活性,并且具有可控的毒性。
两项1期研究的汇总结果表明,对于有缓解的患者的中位随访时间为24.3个月。中位缓解持续时间为4.1个月。共有10例有缓解的患者进行了异体干细胞移植。6个月时,无进展生存率为27%,总生存率为55%。使用异基因、基因组编组的CAR - T细胞治疗侵袭性白血病患者是可行的。UCART19在经过大量预处理的复发或难治性B细胞ALL的儿童和成人患者中表现出体内扩增和抗白血病活性,安全性可控。
化疗加博纳吐单抗
化疗与单克隆抗体blinatumomab(博纳吐单抗)联合进行一线治疗可提高新诊断的费城染色体阴性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的生存率。使用单克隆抗体进行免疫治疗,如blinatumomab,可以促进机体免疫系统的改变,并干扰肿瘤细胞的生长和扩散能力。接受该方案治疗的患者也获得了较高的可测量的最小残留疾病(MRD)阴性率。
CAR-T细胞疗法KTE-X19
尽管复发或难治性前体B急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者采用了新型疗法和异基因干细胞移植(allo-SCT)巩固治疗,但是他们的预后仍然很差。
自体抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法KTE-X19给这类患者带来了新的希望。相关研究结果表明,接受KTE-X19的患者的中位缓解持续时间为12.8个月,中位无复发生存期为11.6个月,中位总生存期为18.2个月;显示出较高的完全缓解率或完全缓解伴不完全血液系统恢复,缓解患者的中位总生存期未达到,且安全性可控。
Rylaze
2021年6月30日,美国食品和药物管理局(FDA)批准 Rylaze ™用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的儿童和成人患者的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或淋巴细胞淋巴瘤 (LBL) 的多药化疗方案,适用于 1 个月及以上的儿童和成人患者。
天冬酰胺酶是治疗小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)的重要药物之一。但是,天冬酰胺酶引起的过敏反应会影响其治疗效果。而推荐剂量的Rylaze为94%的患者提供了目标水平的天冬酰胺酶活性,可以提高这类患者的治疗效果。
Brexucabtagene Autoleucel
2021年10月1日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准brexucabtagene autoleucel用于治疗复发难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。
在接受单次输液治疗后,接受评估的52名患者中有52%在3个月内达到了完全缓解(CR)。在7.1个月的中位随访后,虽然预计一半患者的缓解持续时间会超过12个月,但仍然没有达到中位缓解持续时间。
对于ALL的治疗,可以分为四个不同的治疗阶段,诱导治疗、巩固治疗、维持治疗和预防性治疗。具体需要采用什么治疗方法,还需要医生根据患者的自身情况选择最有效的手段。
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