慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一种慢性自身免疫性运动感觉性周围神经病。它的病程呈慢性进展或缓解复发，常见于各年龄段，40~60岁多见，男女发病比率相近。 该病主要表现为进行性四肢对称性迟缓性瘫痪，伴有腱反射减弱，可以有周围神经的损伤、感觉的障碍。肌电图可以检测到多发的神经传导阻滞，脑脊液检查可能发现免疫球蛋白的合成或者蛋白增高。 目前临床上主要使用糖皮质激素或者免疫抑制药、丙种球蛋白等来进行治疗，早期治疗效果往往较好。虽然大多数患者对激素的治疗反应良好，但是容易在激素减量后症状波动，且糖皮质激素的副作用明显，仍亟需其他更加有效和安全的替代治疗方案。 2023年9月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，艾加莫德（Efgartigimod）注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者。这一消息引起了医学界和社会各界的高度关注。 突破性治疗品种是指用于治疗严重或危及生命的疾病且初步显示临床疗效和安全性良好的药物。这些药物通常能够更快地获得批准上市并为患者提供更先进的治疗方案。 | 国家药监局审评中心官网截图 公开资料显示，艾加莫德是一款FcRn拮抗剂，旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn是一种存在于细胞表面的分子，它能够与免疫球蛋白结合，从而调节免疫反应。在正常情况下，FcRn可以促进免疫球蛋白的降解，从而限制免疫反应的强度。 | 艾加莫德（Efgartigimod）注射液 然而，在一些情况下，FcRn过度表达或功能异常，导致免疫反应失控，引发自身免疫性疾病。艾加莫德作为一种新型的FcRn拮抗剂，能够通过抑制FcRn与免疫球蛋白的结合，促进免疫反应的正常进行，从而达到治疗自身免疫性疾病的目的。 2023年7月17日，艾加莫德皮下注射液用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病（CIDP）成人患者的2期临床试验取得了积极的初步结果。ADHERE研究是一项多中心、随机双盲、安慰剂对照试验，旨在评估艾加莫德皮下注射剂型在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病患者中的疗效和安全性。该研究达到主要研究终点： 与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射可降低复发风险61%；在开放标签A阶段，67%的患者确认出现临床改善（ECI），表明IgG自身抗体在CIDP的生物学机制中发挥着重要作用。这些结果表明艾加莫德能够有效地减少慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病患者的复发次数并改善其症状。 此次艾加莫德注射液拟纳入突破性治疗品种，预计将为慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病成人患者提供更好的治疗选择。与传统的治疗方法相比，艾加莫德具有更高的靶向性和特异性，可以更有效地减少致病性IgG抗体并阻断其再循环过程，从而更有效地治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病等自身免疫性疾病。 此外，艾加莫德的皮下注射剂型还可以提高患者的依从性和生活质量，减少长期使用糖皮质激素等传统药物可能带来的副作用。总之，艾加莫德作为一种新型的FcRn拮抗剂，具有广阔的应用前景。 | 参考资料 注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。
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