2023年11月2日，由罗云熙、章若楠主演的都市情感剧《治愈系恋人》开播。该剧一经上线，就引起了全网的关注热议，同时也让亨廷顿舞蹈症（HD）这一罕见的疾病走进了大众的视野。 《治愈系恋人》女主角苏为安，是一名医学生，同时也是一名亨廷顿舞蹈症（HD）基因携带者。在男主顾云峥的鼓励和支持下，苏为安决定利用有限的宝贵生命与顾云峥携手投身亨廷顿舞蹈症（HD）的研究，虽经在这个过程中挫折重重，但仍不改初心。 | 图源电视剧《治愈系恋人》 亨廷顿舞蹈症（HD）是一种遗传性进行性神经退行性疾病，大脑内某些神经元的丧失会导致运动、认知和精神症状。通常情况下，这些症状在30至50岁之间出现，并在接下来的10至25年内逐渐恶化。 大多数亨廷顿舞蹈症（HD）患者都会出现舞蹈症状，这是一种异常的不自主运动障碍，其特征是不规则且不可预测的运动。舞蹈病会影响身体的各个部位，并干扰运动协调、步态、吞咽和言语。 | 图源网络，如有侵权请联系作者删除 电视剧中，男主顾云峥用一生所学救一生所爱，致力于亨廷顿舞蹈症新药研究，碰巧的是，剧中的美好似乎也照进了现实！ 2023年11月2日（圣地亚哥时间），亨廷顿舞蹈症（HD）新药INGREZZA（valbenazine，缬苯那嗪）胶囊的临床III期KINECT-HD2研究中期试验数据公布，数据表明，INGREZZA（valbenazine，缬苯那嗪）显著改善了亨廷顿舞蹈症（HD）患者的舞蹈病症状，且该获益持续至第50周！ KINECT-HD2的中期分析显示，当参与者服用最低剂量40mg时，INGREZZA在第2周起表现出疗效；当参与者服用剂量≤80mg时，疗效持续到第50周。 超过一半的参与者（60.9%）和研究人员（58.9%）在第6周时将症状评价为“大大改善”或“非常改善”。在第50周时，约四分之三的受试者（74.2%）和研究人员（76.9%）将症状评价为“大大改善”或“非常改善”。 | INGREZZA显著改善患者舞蹈病症状 分析时，最常见的治疗引起的不良事件与KINECT-HD中观察到的一致，包括跌倒（30.4%）、疲劳（24.0 %）和嗜睡（24.0%）。 INGREZZA®（valbenazine，缬苯那嗪）是一款选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，对VMAT1、多巴胺能、5-羟色胺能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显亲和力。INGREZZA通过选择性靶向VMAT2，阻止多巴胺的释放，从而减轻症状，提高患者的生活质量。 | INGREZZA®（valbenazine，缬苯那嗪） 此前，INGREZZA已获美国FDA批准用于治疗成人亨廷顿病患者的迟发性运动障碍，并可与大多数精神科药物（如抗精神病药或抗抑郁药）联合使用。另外，该药已于2023年8月18日获得美国FDA批准，用于治疗成人亨廷顿舞蹈症（HD）相关舞蹈病。 | 参考资料 注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。
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