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新型药物有望成为治疗急性髓系白血病的一线用药
医伴旅
>《待分类》
2021.03.05
关注
背景描述
一位血液学家
/
肿瘤学家在
Hemedicus
虚拟急性白血病论坛上对同事们说,
新疗法将极大地改变急性髓系白血病(
AML
)的一线治疗方法,并有可能取代化疗。
但费城宾夕法尼亚大学副教授
Alexander Perl
博士指出,还有更多的工作要做。他说,
虽然复发
/
难治性
AML
的
治疗
已经发生了进步
,但对于新
确诊
患者,
“我们
仍
没有看到实质性的改善
”。“我们需要找到
能
在复发
/
难治性环境中
缓解疾病的
药物,并将这些药物
推向
第一线。
那才是
我们
将要
看到变革
的地方
。
”
研究表明,低强度疗法有着巨大的前景,他说,“我们的想法是,让绝大多数
AML
患者对疗法更加耐受,因为我们知道,他们大多是老年患者。”
维奈托克(
venetoclax
)
Perl
博士强调了
2020
VIALE-A
试验
——维奈托克
(
venetoclax
)
/
阿扎胞苷(
azacitidine
)
VS
阿扎胞苷
/
安慰剂,其试验报告称,
“
在不符合强化化疗条件的
初治
患者中,阿扎胞苷
+
维奈托克
组
患者的总生存期更长,缓解率更高
,相比于阿扎胞苷
+
安慰剂组
。
”
Perl博士说,维奈托克可以促进白血病细胞凋亡。“在某种程度上,你可以把它看作是给路上铺上橡胶,让化疗尽快完成其任务,也就是让白血病细胞凋亡。这样做没有DNA损伤,对患者的毒性也小得多。因此,它可以被添加到任何数量的治疗方案中,虽然有轻微的抑制作用,但髓外毒性相对较小。”
Perl
博士指出,
维奈托克
组
“在几乎所有被观察的亚组中
都
显示出
高于
阿扎胞苷
组的缓解
率
,无论是新发性白血病、继发性白血病、多重突变互补物,还是各种不同的核型。试验中的缓解率和我们经常看到的强化化疗的一样高。
”他补充说,“
维奈托克组似乎
优于
任何低强度
疗法
,
并且我认为在老年患者中,也优于
许多高强度疗法。
”
IDH
抑制剂
至于其他靶向药物,
异柠檬酸脱氢酶(
IDH
)抑制剂“在复发
/
难治性环境中非常有
前景
,这也是这些药物的主要应用领域。至于一线治疗,
“
其数据来自一个非常小的试验,但非常令人鼓舞。很难说我们已经准备好基于此来改变实践,但这真的很鼓舞人心
——
靶向
IDH
突变药物
的
早期使用可能会带来更好的
治疗
结果
。
”
他说:“我们可以把所有鸡蛋放在一个篮子里,在一线使用许多活性药物。或者,我们可以聪明一些,对这些药物进行排序,或者先使用强化些的疗法,然后是维护疗法,然后是更强化的疗法。”
他说,这种方法类似于骨髓瘤患者的策略,“越来越少的人依赖自体移植来持久控制疾病,越来越多的人使用低强度的生物靶向药物”。
参考文献:
https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/230791/aml/novel-agents-hold-promise-frontline-aml-treatment?channel=39313
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