FDA已接受somatrogon生物制品许可申请，用于生长激素缺乏症

美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了somatrogon的生物制品许可申请（BLA）备案，somatrogon是一种长效人类生长激素，拟每周给药一次，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）的儿童患者。

提交的资料得到了一项全球3期试验结果的支持，该试验评估了每周给GHD儿童患者服用一次somatrogon的安全性和有效性。该研究通过12个月的年身高速度测量，达到了其主要终点，即与每天给药一次的注射用Genotropin（体素）相比，具有非劣效性。

研究的顶线结果显示，somatrogon组的最小平方均值（10.12 cm/年）高于Genotropin组（9.78 cm/年）；身高速度（cm/年）的治疗差异（somatrogon-Genotropin）为0.33。

此外，在6个月和12个月时，关键次要终点方面，与Genotropin组相比，somatrogon组的身高标准差评分更高。此外，在6个月时，somatrogon身高速度的变化也更高。

在研究中，somatrogon的耐受性普遍良好。在治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度方面，somatrogon与Genotropin相当。

关于生长激素缺乏

生长激素缺乏症是一种以脑垂体分泌生长激素不足为特征的罕见疾病，大约每4,000至10,000人中就有一人受到影响。在儿童中，本病可由基因突变引起或出生后获得。由于患者的脑垂体分泌的体素（导致生长的激素）水平不足，其身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。如果不进行治疗，将会出现持续的生长迟缓，成年后身高很矮，并可能出现其他健康问题。

关于Somatrogon

Somatrogon是一种研究性生物制品，它是糖基化的，由人生长激素的氨基酸序列和来自人绒毛膜促性腺激素(hCG)β链的N-末端肽(CTP)的一个拷贝和C-末端CTP的两个拷贝(串联)组成。糖基化和CTP域占了分子的半衰期。Somatrogon已在美国和欧盟获得孤儿药称号，用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症。

参考资料

[1]US FDA Accepts Regulatory Submission from Pfizer and OPKO for Review of Somatrogon to Treat Pediatric Patients with Growth Hormone Deficiency