在ibrutinib治疗CLL和小淋巴细胞白血病的多项3期研究中，该药物可改善生存率。事实上，Ibrutinib是唯一一种既可以提高无进展生存期(PFS)又能提高总生存期(OS)的靶向治疗。单独使用伊布替尼或与其他疗法联合使用，也可以改善TP53突变患者的生存结局，但支持该药物在高危患者群体中使用的临床数据有限。医学博士John N. Allan领导的一组研究人员，对2期和3期临床试验进行了综合分析，以帮助更好地了解含有ibrutinib的一线治疗对CLL和TP53突变患者的有效性和安全性。51%的患者接受单药ibrutinib治疗, 49%的患者接受ibrutinib联合抗CD20抗体治疗。中位随访50个月(范围，0.1-95.9)，4年无进展生存率为79%，中位无进展生存期未达到。根据患者是否仅有TP53突变或TP53突变和17p缺失来详细评估无进展生存期。在仅有TP53突变的47例患者中，未达到中位无进展生存期。对于11例同时具有这两种突变的患者，中位无进展生存期为42.8个月。以ibrutinib为基础的一线治疗4年总生存率为88%。分析中的大多数患者对伊布替尼的治疗有缓解，总缓解率为94%。
20%的患者由于疾病进展(PD)而停药，11%的患者研究终止，10%的患者发生不良事件，7%的患者退出研究，死亡率为3%，2%的患者由医生决定是否继续。基于这些综合的临床试验结果，Allan等人得出结论：尽管TP53突变型CLL患者仍有疾病进展的风险，但在一线治疗中，使用伊布替尼可以改善这些患者目前不良的预后。参考资料：Allan JN, Shanafelt T, Wiestner A, et al. Long-term efficacy of first-line ibrutinib treatment for chronic lymphocytic leukemia (CLL) with 4 years of follow-up in patients with TP53 aberrations (del(17p) or TP53 mutation): a pooled analysis from 4 clinical trials. Blood. 2020; 136 (Suppl 1): 23–24. doi: 10.1182/blood-2020-134431
