一项国际临床试验在多发性骨髓瘤的治疗中取得了重大进展，一种CAR T细胞疗法——idecabtagene vicleucel（ide-cel）在之前几种疗法复发的患者中产生了深度、持续的缓解。
在《新英格兰医学杂志》在线发布的一项研究中，试验负责人报告说，近75%的参与者获得缓解，其中三分之一的人有完全缓解。研究者称，缓解率以及缓解的持续时间，明显优于目前多发性骨髓瘤现有疗法。
基于这些结果，已经向食品和药物管理局提交了申请，要求批准ide-cel作为复发或治疗耐药骨髓瘤患者的标准疗法。预计将于2021年3月底对该申请作出决定。
领导该试验的Dana-Farber癌症研究所的Nikhil Munshi博士说，"尽管多发性骨髓瘤的治疗取得了许多进展，但复发是常见的。在接受标准治疗后疾病继续恶化的患者，提供高缓解率的治疗方案相对较少，这项试验的结果代表了这种疾病治疗的真正转折点。在我治疗骨髓瘤的30年中，我还没有看到任何其他疗法对这组患者如此有效。"
多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种浆细胞的癌症，浆细胞是白血球，负责制造对抗入侵病菌的抗体。
美国每年约有3.5万人被诊断出这种疾病，是成人中第二大常见的血癌。在非洲裔美国人中，它是最常见的血癌。
ide-cel作用机制
多发性骨髓瘤的标准治疗包括三大类疗法：免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂（可阻断细胞中蛋白质降解结构的作用）和抗CD38抗体。经过这些方法治疗的患者急需更好的治疗方法。
和所有的CAR T细胞疗法一样，ide-cel是通过收集患者的免疫系统T细胞，并对其进行基因改造，使其表达癌细胞上的一种蛋白受体。注入患者体内后，CAR T细胞会锁定肿瘤细胞并将其消灭。
ide-cel的目标是骨髓瘤细胞上的一种蛋白质，称为B细胞成熟抗原，或BCMA。BCMA作为骨髓瘤的治疗靶点有几个优势。
1. 只在浆细胞上表达，特别是在浆细胞转化为骨髓瘤的细胞上大量表达；
2. BCMA能传导对骨髓瘤细胞生长和存活重要的信号；
3. 几乎在所有疾病患者中都有表达。
研究详情
在这项被称为KarMMa的2期研究中，128名接受了之前至少3种疗法的活动性骨髓瘤患者接受了单剂量的ide-cel治疗（不同的患者测试了不同的剂量）。
在13.3个月的中位随访中，73%的患者有缓解，33%有完全缓解或更好的缓解。中位无进展生存期为8-9个月。部分患者在治疗后两年多没有复发。
这些结果超过了多发性复发骨髓瘤标准治疗所取得的结果。如赛林克索、帕诺比诺司他和伊沙妥昔单抗等药物的缓解率仅为25-30%，无进展生存期为3-4个月。
治疗最常见的副作用是低血细胞数和细胞因子释放综合征，这是CAR T细胞治疗后常出现的后遗症，免疫系统会产生密集的炎症反应。临床医生已经针对这种情况开发出有效的治疗方法。
参考资料
[1]CAR T-cell therapy generates lasting remissions in patients with multiple myeloma
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