【医伴旅】FDA批准Avacopan治疗ANCA相关性血管炎

 撰稿: 医伴旅内容团队

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抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关性血管炎又称抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎，这是一组自身免疫介导的炎性疾病。治疗以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，有些病情严重的患者可能需要大剂量的激素或丙种球蛋白的冲击治疗。ANCA相关性血管炎的死亡率和致残率很高，5年的存活率仅为76%。

 

FDA已批准avacopan (Tavneos, ChemoCentryx)治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关性血管炎患者。Avacopan是FDA批准的首个口服补体C5a受体抑制剂。

血管炎基金会执行主任Joyce Kullman表示:“Tavneos获得批准，为患有这种毁灭性疾病的患者带来了新的治疗选择。在ANCA相关性血管炎方面，治疗需求仍未满足。当前的治疗方法往往会导致严重的，甚至是致命的副作用以及生活质量的下降。我们相信像Tavneos这样的新疗法将为这些患者带来新的生存希望。”

FDA的批准是基于3期ADVOCATE试验的结果，根据伯明翰血管炎评分，该试验达到了在26周时获得疾病缓解以及在52周时获得持续缓解的主要终点。

该试验包括330例居住在20个不同国家的ANCA血管炎患者。患者被随机分组，一组接受rituximab（利妥昔单抗），另一组接受环磷酰胺，随后接受硫唑嘌呤/吗替麦考酚酯；并且一组接受avacopan，一组口服泼尼松。

最常见的不良事件是恶心、头痛、高血压、腹泻、呕吐和皮疹。

参考资料:

https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-avacopan-for-treatment-of-anca-associated-vasculitis