临床开发与创新合作论坛2021
近年来, 随着跨国制药企业大量的科研投资以及中国本土创新药物的迅速崛起, 中国及亚太在药物研究及临床开发中扮演着越来越重要的角色。在过去几年中, 中国监管机构制定并颁布了多项法规与举措, 以加快创新药物和医疗器械产品的审批和质量的提升。
2021年3月10-11日，“临床开发与创新合作论坛2021”在上海盛大召开。肿瘤创新药物的开发日益丰富，伴随诊断也成为了业界关注的重点方向之一。受主办方邀请，燃石医学药企合作部药企合作高级总监茅新如为与会嘉宾带来了主题演讲“伴随诊断开发策略与挑战”。
伴随诊断在精准医学中的价值
靶向药物的出现开启了精准治疗时代。精准治疗所代表的“在合适的时间，用合适的方式，把合适的药物，给合适的患者”概念，成就了肿瘤患者临床获益的最大化，肿瘤患者的药物治疗从千篇一律走向个体化治疗、全程量身定制的模式。
精准的肿瘤治疗离不开精准的诊断。诊断的意义在于筛选出携带驱动基因变异，或者具有其他用药相关biomarker（如MSI-H，TMB等）的患者，使得这部分患者可以从药物治疗中得到最大获益。作为一种体外诊断试剂，伴随诊断已经成为了肿瘤精准医疗中不可或缺的环节。
根据FDA的定义，伴随诊断（Companion Diagnostics，CDx）是一种在用药之前对患者进行测试以确定患者对药物的反应（疗效、风险等）从而指导用药方案的一种检测技术。可用于确定最有可能受益于特定的治疗产品的患者人群、确定可能因治疗而发生严重副作用的患者人群，以及监控治疗反应, 调整治疗，改善用药的安全性和有效性。
而在众多伴随诊断的技术平台中，相比于传统检测方法，NGS具有高通量、高灵活性的特点，能够同步检测多个基因、不同形式及未知突变，尤其对于多基因标志物的检测和复杂生物标志物例如TMB和MRD的检测，具有明显的优势。
药物和诊断共同开发策略
值得注意的是，对于特定药物的特定biomarker检测，如果有跟药物开发进程相匹配的诊断产品同步开发，双方有望共同为患者提供更好、更安全有效的治疗。
伴随诊断开发策略和挑战
精准医疗时代的肿瘤靶向药物和免疫药物为患者带来了新的治疗希望，随着药物市场份额逐年递增，惠及民众的医保政策加速靶向药放量，国家也出台了相关政策明确鼓励药物的伴随诊断试剂开发，如2020年的《基于同类治疗药品的肿瘤伴随诊断试剂说明书更新与技术审查指导原则（征求意见稿）》、《已上市抗肿瘤药物的伴随诊断试剂临床试验指导原则（征求意见稿）》等。
中国CDx监管逐渐完善，诊断的合规已经成为了精准肿瘤治疗的重要环节之一。在如此令行业兴奋的大环境下，药企如何选择伴随诊断的合作伙伴？茅新如总监从资金实力、质量体系、检测分析能力、注册能力、精准资源推荐、全球试验和药物推广等方面，一一介绍了一个合格的伴随诊断合作伙伴需要具备的全方面的素质。
来自合作药企的资质审核和认可是质量的重要背书，燃石医学截至目前已经接受过20多次外部企业全面审查
在政策利好的情况下，我们面临着哪些药物和伴随诊断的共同开发的挑战？茅新如总监指出，主要是对靶点的生物学理解、诊断方法和药物靶点的配合度上面的挑战，比如诊断试剂开发的性能验证是否满足药物临床试验的检测、伴随诊断产品的注册进度等。这些都需要药企和诊断公司密切沟通，找到靶点覆盖、性能验证和注册进度都比较匹配的产品和检测的中心实验室，来合力协作。
药物和诊断共同开发的挑战
全球视野下的伴随诊断开发
截至2020年1月，中国有821种正在研究的抗肿瘤药物，其中包括359种first-in-class药物，中国正迎来前所未有、令人兴奋的新药创制时代。2017年，中国加入ICH后，本土医药行业与国际化接轨提速，不仅使得国外药物进入中国的速度大大提升，也将促进本土药企在药物研发周期中参照ICH要求，将眼光投向国际市场，中国的生物科技也将迎来真正的国际化。
中国抗肿瘤药物研发管线概况
Li G, Nat RevDrug Discov.2020
生物标志物检测和伴随诊断开发是精准肿瘤药物临床开发必不可少的伙伴。作为本土成长的精准肿瘤基因检测公司，燃石医学已经建立了在中国和美国两地的实验室，全面布局助力药企全球视野下的伴随诊断开发，致力于成为推动中国创新药全球开发的一份子。目前，燃石医学为全球 30 多家药企、50 多个临床研究项目提供中心实验室检测和伴随诊断开发服务，覆盖的临床研究中心遍布全球多个国家。
关于燃石医学
燃石医学（纳斯达克代码：BNR）成立于2014年，公司使命为“用科学守护生命之光”，专注于为肿瘤精准医疗提供具有临床价值的二代基因测序（NGS）。公司业务及研发方向主要覆盖：1）基于NGS的肿瘤患病人群检测，累计检测样本超过27万例，在中国拥有领先的市场份额；2）基于NGS的癌症早检，目前已经进入临床验证阶段。燃石医学于2018年7月获国家药品监督管理局（NMPA）颁发的中国肿瘤NGS检测试剂盒第一证，在体外诊断领域具有里程碑式意义。实验室获得广东省临检中心颁发的“高通量测序实验室”技术审核，以及美国CLIA和CAP实验室质量体系资质认证。公司将继续致力于开发创新可靠的NGS检测产品，推动肿瘤精准医疗领域的发展。-
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